動物モデル構築サービス

従来の薬物療法の原理と異なるのは、遺伝子治療は人体内の特定遺伝子の発現に対して調節を行うことで、現在、よくある遺伝子治療戦略は、正常遺伝子の導入（遺伝子補足療法）、欠陥遺伝子の修復（遺伝子編集療法）、および遺伝子置換療法などがあります。これらの治療戦略の有効性を評価するため、遺伝子治療研究は、遺伝子修飾、手術モデル、薬物誘導およびベクターモデリングから切り離せません。サイヤジェンは、モデル動物に基づく国際的で革新的なCROプラットフォームとして、自主開発のTurboKnockout技術とCRISPR-Pro技術により、遺伝子編集された動物モデルの確立がより効率的にできます。また、サイヤジェンは、手術疾患モデルと遺伝子治療ベクターモデルの構築サービスも提供できます。

遺伝子改変動物モデルの精選：

遺伝子治療は多種の遺伝学疾患と慢性疾患を突破する治療に大いに活躍する余地があります。サイヤジェンは希少疾患、神経系疾患、眼科疾患研究などを含む常用動物モデル、その他の遺伝子治療のカスタマイズされた動物モデルを提供できます。

サービス項目カテゴリ	疾患の例	遺伝子改変方法
希少疾患モデル	血小板増加症、Temple症候群、X連鎖遺伝性精神遅滞症候群など。	過剰発現、干渉、遺伝子編集
神経系疾患モデル	自閉症、発作性の非運動誘発性性ジスキネジア、滑脳症など
眼疾患モデル	先天性近視、湿性黄斑変性症、家族性滲出性硝子体網膜症など
代謝疾患モデル	高コレステロール血症、感受性アテローム性動脈硬化症など
遺伝子治療のカスタマイズモデル	さまざまな遺伝子調節細胞、ラット／マウスモデル

マウスリソースライブラリの例の精選：

サイヤジェンの「レッドマウスリソースバンク」は、遺伝子ノックアウトマウス、条件付きノックアウトマウス、および多数の変異マウス種類をカバーし、強力なデータベースより便利な体験を提供し、研究者はオンラインで検索、設計、遺伝子編集案を最適化して研究データと成果を比べることができます。例えば、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に関連する遺伝子が多くあり、これらの重要な疾患遺伝子に対して、一連の遺伝子改変動物モデルを開発します。マウスリソースバンクにおける保存状態は、生体または凍結精子で、サイヤジェンのモデルマウスのカスタマイズ/繁殖業務に合わせて、短い納期で遺伝子治療動物モデルの構築に役立ちます。

疾患タイプ	KO、CKO敲除小鼠KO、CKOノックアウトマウス現品
筋萎縮性側索硬化症（ALS）	SOD1	TREM2	UNC13A	CCNF
	C9ORF72	OPTN	PON2	ANXA11
	PON1	NEFH	NEK1	SETX
	VCP	PPARGC1A	GLT8D1	TRPM7
	VAPB	EPHA4	GLE1	PARK7
	UBQLN2	CCS	ERBB4	……

手術モデルの精選：

現在、遺伝子治療研究の分野では、手術や薬物誘導を含む後天的なモデリングで動物疾患モデルを確立してAAV注射による治療を行うこともあります。サイヤジェンは強力で効率的な手術疾患モデルチームがあり、精神性疾患、心血管疾患、代謝性疾患に限らず、さまざまな手術モデルサービスをお客様に提供するとともに、新たな手術疾患モデルの開発にも積極的に取り組んでいます。我々はさまざまなモデリング技術に精通し、遺伝子治療研究者のニーズに応じて、AAVベクターの構築から体内注射までのタスクが対応可能なので、ワンストップサービスの高品質の体験を提供します。

カテゴリ	疾患名	動物モデル	モデリング方法
精神性疾患	欝病	マウス	総頸動脈結紮術
精神性疾患	更年期欝病/骨粗鬆症	マウス	卵巣摘出術
心血管疾患	大動脈硬化症	マウス	大動脈縮窄術
	脳卒中	マウス	中大脳動脈塞栓術（MCAO）
	心筋虚血	マウス	冠状動脈結紮
代謝性疾患	肝臓損傷	マウス	肝臓の虚血再灌流
代謝性疾患	腎虚血再灌流損傷	マウス	腎摘出術

遺伝子治療ベクターのモデリング：

遺伝子治療ベクターモデリングとは、局所注射或は全身注射により病原遺伝子を含有するウイルススベクターで動物の全身または一部の組織に疾患表現型を引き起こし、将来のさらなる治療実験の準備に用いられるということです。通常には、ホモ接合性の致死性疾患モデルと特異的な組織または細胞疾患のモデリングに適合します。

● HBVのB型肝炎モデルのモデリングは、静脈内注射の投与方法で。AAVウイルスベクターを利用してHBVウイルスゲノムを動物の体内に導入し、HBV持続感染の動物モデルを作成します。成功率が高く、均一性と安定性が高く、適用範囲幅が広いなどの利点があり、B型肝炎治療のための新たな薬の開発期間を大幅に短縮できます。

● バセドウ病（GD）は、臓器特異的な自己免疫疾患で、成人の甲状腺機能亢進症の最もよくある原因です。約20‐50%のGD患者は、グレーブス眼窩疾患（GO）を患っており、眼球突出、腫れ、複視、視力低下が現れます。自己免疫介在性の炎症性疾患として、GOは脂肪生成、ヒアルロン酸合成、外眼筋肥大という特徴があり、しかし、病因メカニズムはまだ明確になっていません。GOの治療選択が、現在不十分で満足されないため、新しいGO管理戦略の開発は切迫した必要があります。ヒト甲状腺刺激ホルモン（TSH）受容体Aサブユニット（Ad-TSHRA）を発現するアデノウイルスを雌のBALB/cマウスの筋肉に9回注射することによって、GOを誘導します。予定した時点でポストボール組織と甲状腺に対して組織学的検査を行い、変化を動的モニタリングします。甲状腺機能を評価するために血清自己抗体と総チロキシンレベルを検査します。

サイヤジェン遺伝子治療の典型的な研究事例

中国科学院の生化学細胞生物学研究所の周斌研究チームと交通大学の国際婦幼保健院の黄荷鳳チームは、Circulation雑誌で「In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia」という文章を発表しました。この研究では、AAV-CRISPR/Cas9システムはLDLR変異を持つマウス（サイヤジェン構築）のDLR遺伝子補正が、LDLR発現を部分的に修復し、LDLR変異中のアテローム性動脈硬化を改善することを発見し、FH患者に潜在的な治療方法を提供します。詳しくはこちらをクリックしてください。

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