遺伝子治療のソリューション
「遺伝子治療」の黄金時代は、かつてないスピードと影響力で迎えに来ました 。近年世界で多くの遺伝子治療薬が相次いで承認され発売されている。様々な適応症の遺伝子治療薬が臨床研究されています。遺伝子治療は､苦しむ患者さんの新たな治療の希望を与えています。
サイヤジェンは､総合ソリューションのプロバイダとして、マルチインワンの革新的なCROプラットフォームサービスネットワークを構築しました。十数年間、弊社では大量の生物学的情報と遺伝子編集データを積み重ねてまいりました、モデル動物分野に関する技術の開発に取り組み、遺伝子編集技術の実用化に向けて世界に先駆けた研究を行っていて、業界の最前線で活躍されています。
サイヤジェンは生物、人工知能の分野の深さを探索することより 研究者たちに効率的な遺伝子機能解析と遺伝子治療のワンストップの総合ソリューションを提供可能です。標的スクリーニングと機能研究、動物モデルの作製、AAV、LV、ADVなどのウイルスベクターの設計と作製および表現型分析などを含めて解決策を提案することが出来ます。
サービス内容：
サイヤジェンは、遺伝子治療に従事する研究者たちに標的スクリーニングと機能研究、動物モデルの構築、AAV、LV、ADVなどのウイルスベクターの設計と作製、および薬理、薬力学的研究などの、ワンストップ全般的なソリューションをご活用いただけます。遺伝子治療の研究成果の効率化に役立ちます。
サービス項目：
サイヤジェンは、従来の医薬品開発CROと比べ、分散した単一サービスと異なり、研究者により便利で効率的なワンストップサービスを研究者に提供でき、研究開発コストの節約、新薬の開発期間の短縮、研究開発リスクの軽減に効果的に役立ち、ますます多くの遺伝子治療研究者にとって新たな選択肢となっています。
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標的検証及び予測プラットフォーム |
ウイルスベクターの設計と開発 |
動物モデル構築 |
有効性評価 |
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1. 自社開発の遺伝子治療CROフルサービスプラットフォーム
遺伝子治療の上流からのウイルスベクター構築と開発、中流のウイルスパッケージングと作製、遺伝子治療の疾患モデルの構築から、末流の遺伝子治療の有効性評価まで、サイヤジェンは、独自で遺伝子治療CROのフルサービスプラットフォームを構築し、同じシステムで研究データの継続性と信頼性を確保いたします。
2. 成熟した生物学的情報プラットフォーム
サイヤジェンのビッグデータAIとバイオインフォマティクスのバックグラウンドのチームは、大量の蓄積した生物の遺伝子情報や編集側のデータによると、遺伝子治療分野でいるデータ集とアルゴリズムの模型を作って、人間のように突然変異のリスクをある程度予測と相応のマウス疾病モデルのデザインや遺伝子治療AAVウイルスのキャプシドタンパク質の設計の最適化は、疾病のタイプ、影響を受ける蛋白質の構造、組織のタイプ、突然変異の位置などを分類して評価することができ、さまざまな要因を十分に考慮して命中率を高めることができます。
3. AI先端技術によるAAV最適化改造に助力する。
AI人工知能によるAAVの最適化改造に基づいて、AAVのキャプシドタンパク質の配列を迅速かつ正確に予測し、期待される最高の特性を備えた新たなAAV血清型を取得し、遺伝子治療におけるAAVベクターの有効性をと標的組織の特異性の要件を解決します。サイヤジェンAI+合成生物学プラットフォームは、最適化されたAAVウイルスに基づく遺伝子治療及び下流検証ソリューションを提供できます。
4. 病原性突然変異部位のリスクを予測
大量の生物学的情報、蓄積した遺伝子編集データをAI人工知能技術と組み合わせて、サイヤジェンは遺伝子変異部位の病原性予測モデルを確立し、予測モデルを通じて疾患を引き起こす可能性が最も高い変異表現型を取得することができます、更に関連する細胞または動物モデルを構築して検証して、遺伝子治療研究が促進される プラットフォームになります。
5. 体内と体外のワンストップサービス
サイヤジェンは、モデル動物の分野で深い技術蓄積を持っているだけではなく、細胞生物学の分野でも15年間深く研究して、成熟した遺伝子治療を検証するための遺伝子編集モデル動物とウイルスのパッケージングサービスを提供可能です。製品とサービスの引用文献の総数は5700件になって、そのうち、Nature、Cell、Scienceなどのトップジャーナルも多くあります。サイヤジェンは、遺伝子治療の科学研究と臨床応用の支援を目標として、遺伝子治療研究の分野に深く関わり、変異遺伝子の病原性リスク評価、細胞とマウスのモデル作製、表現型分析から、遺伝子治療ソリューション、AAVベクター設計、マウスモデルの検証までの一連のサービスを提供可能です。
中国科学院の生物化学と細胞生物学研究所の周斌研究チームと交通大学の国際婦幼保健院の黄荷鳳研究チームは、Circulationで「In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia」という文章を発表しまして、この研究では、AAV-CRISPR/Cas9システムがLDLR変異を持つマウス（サイヤジェン構築）に対する遺伝子補正は、LDLR発現を部分的に修復し、LDLR変異体のアテローム性動脈硬化症を効果的に改善できることがわかり、FH患者に潜在的な治療方法を提供することが可能になります。
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