前臨床眼科研究ソリューション | Promotions | サイヤジェン株式会社 Cyagen Biosciences Inc.

前臨床眼科研究ソリューション

遺伝性眼科疾患の患者は、世界的に見ても非常に多くいます。従来の治療法では効果が限定的であったため、遺伝子治療薬に注目が集まりました。2021年の時点で、眼科は遺伝子治療パイプラインの2位に位置しています。すでに多くの遺伝子治療薬が市販されていますが、眼科における基礎研究や臨床応用では、複雑な操作、実験モデルの製作期間の長さ、高価な機器など、多くの困難に直面しています。

Cyagen（以下、サイヤジェン）は、遺伝子治療における総合的なソリューションプロバイダーとして、眼科疾患を突破口に、これらの困難を克服し、眼科遺伝子治療プラットフォームを構築しました。本プラットフォームには、国際的に有名な小動物用の優れた眼科機器と、経験豊富な専門家チームが備わっています。さらに、16年にわたる遺伝子編集モデル構築の経験と相まって、サイヤジェンは標準化された眼科遺伝子治療ソリューションをご提案することができます。

会社概要

サイヤジェンの前臨床眼科研究プラットフォームは、世界的に有名な眼科用検査機器を完備しているほか、多くの経験豊富な技術者を擁しています。それらにより、お客様に充実したサービスをご提供しています。

事業紹介

カスタム動物モデルの分野で16年の経験を持つサイヤジェンは、眼科疾患を対象とした一連の遺伝子編集モデルや眼科薬力学解析サービス一式を独自に開発しました。

事例紹介

希少疾患データセンター（RDDC）によるサポート、実証された技術ルート、数々の成功事例は、サイヤジェンの前臨床眼科研究ソリューションが専門的かつ標準的であることを証明しています。

会社概要

Cyagen（以下、サイヤジェン）の前臨床眼科研究プラットフォームは、世界的に有名な眼科用検査機器を完備しているほか、多くの経験豊富な上級技術者を擁しています。それらによって、お客様に充実したサービスのご提供が可能になります。

ハイエンド実験設備

サイヤジェンの眼科遺伝子治療プラットフォームは、Micron IV小動物網膜顕微鏡イメージングシステム、全視野網膜電図（ffERG）、画像誘導型光干渉断層計（OCT）システム、細隙灯顕微鏡、マウス用手持眼圧計など、世界的に有名な眼科検査機器を完備しており、充実した検査サービスをご提供しています。また、糖尿病網膜症、網膜芽細胞腫、黄斑変性症、未熟児網膜症、脈絡膜新生血管、網膜色素変性症などの疾患に対する検査サービスもご利用いただけます。

Micron IV 小動物用網膜顕微鏡イメージングシステム

全視野網膜電図（ffERG）

画像誘導型光干渉断層計（OCT）システム

Icare社製マウス用眼圧計

Micron IV 小動物用網膜顕微鏡イメージングシステム

水晶体から網膜面までピントを合わせることが可能な、明視野、血管構造、GFP、YFP、CFP、mCherry標識蛍光イメージングなどを含む、高品質なin vivoリアルタイムイメージング。

全視野網膜電図（ffERG）

網膜全データの取得。
ネズミの視細胞におけるS錐体、M錐体、および杆体への特異的刺激とげっ歯類光レセプターによる特異的網膜反応の記録。
専門的なソフトウェアにより、パルス幅、遅延時間、刺激強度、フリッカー周波数などの紫外線や緑色光の刺激を制御。

画像誘導型光干渉断層計（OCT）システム

高解像度分光閾値OCTイメージング装置は、横方向解像度2μm（マウス）、4μm（ラット）、縦方向解像度1.8μmに到達可能。

Icare社製マウス用眼圧計

リバウンド技術を応用した眼圧計で、軽量のプローブを角膜に接触させ素早く測定。対象者はほとんど接触を感じないため、不快感がなく、無麻酔での測定が可能。

シニア・テクニカル・エキスパート

サイヤジェンの遺伝子治療プラットフォームでは、遺伝子治療の戦略策定、AAVベクター設計、カスタム動物モデル、薬効評価などの分野で、シニア・テクニカル・エキスパートによる充実した指導サービスをご提供しています。

マーヴィン・オウヤン博士

海外副社長兼最高科学責任者（CSO）

サイヤジェン海外副社長兼最高科学責任者（CSO）、軍医科学アカデミー博士、米国オクラホマ医学研究財団・上級研究科学者。20年以上にわたって遺伝子改変マウスに取り組み、何千ものトランスジェニックマウスや遺伝子ノックアウト/ノックインマウス、ラットモデルの開発に成功しています。

レザ・レザイ　博士

副社長、マーケティング＆セールス部門事業開発担当

サイヤジェン副社長、マーケティング＆セールス部門事業開発担当。獣医学（DVM）と博士号を持ち、テキサスA&M大学卒業後、バイオ医薬品の営業に従事。臨床医および研究科学者として、実験動物を扱う豊富な経験を持っています。

ショーン・ズー　博士

研究開発センター部長

サイヤジェン研究開発センター部長、中国科学院上海生命科学研究院分子生物学・遺伝学博士。遺伝子・細胞治療の分野で豊富な研究経験を持ち、バイオ医薬品の前臨床研究においても、長年のプロジェクト経験を有しています。

シェン・レン　博士

研究開発センター副部長

サイヤジェン研究開発センター副部長、武漢大学生物学学士、ウイルス学博士。ウイルス学研究および遺伝子治療薬の開発を専門とし、ウイルスおよび遺伝子治療に関する特許を多数保有、中国初の眼科用AAV遺伝子治療薬のIND申請にも参画しています。

デイジー・リ　博士

遺伝子治療部門・シニアサイエンティスト

サイヤジェン遺伝子治療部門・シニアサイエンティスト、中山大学生化学・分子生物学博士。分子生物学的実験技術を中心とした生物医学のバックグラウンドを持ち、動物疾患モデル構築と薬効評価において豊富な経験があります、現在、当社眼科CROプラットフォームの研究開発を主に担当しています。

ゲイリー・ラン　博士

遺伝子治療部門・シニアサイエンティスト

サイヤジェン遺伝子治療部門・シニアサイエンティスト、復旦大学博士、西湖大学博士研究員。アデノ随伴ウイルスベクターとrAAVに基づく組織特異的な標的形質転換研究、非アルコール性肝疾患損傷の再生・肝癌標的遺伝子治療を専門とし、AAVの研究に長年の経験を有しています。

事業紹介

動物モデルの分野で16年の経験を持つサイヤジェンは、実証され安定した遺伝子編集モデル動物プラットフォームを構築しています。また、眼科疾患（網膜色素変性症、網膜変性症、LCA2型、黄斑変性症、LCA10型、角膜内皮ジストロフィーなど）を対象とした、一連の小動物遺伝子編集モデルを独自開発しました。サイヤジェンは、臨床薬力学研究を加速させるべく、遺伝子編集動物モデル、完全ヒト化マウスモデル、手術モデルをご提供しています。

眼科用マウスモデル・カタログ

眼科疾患カスタムモデル動物

眼科疾患	病因遺伝子	Tech	今すぐご注文
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● ご興味をひかれるものがない？他にも多くの遺伝子編集マウスモデルをご用意しておりますので、こちらより検索してください。

TurboKnockout-Pro技術

高い相同組換え効率を持ちながら、オフターゲット効果や特許リスクがない眼科疾患のノックアウト、ノックイン、完全ヒト化マウスモデルを提供可能。遺伝子治療薬、抗体医薬、低分子医薬の研究においても重要なツール！

CRISPR-Pro技術

眼科用ノックアウトマウス、ノックインマウス、点変異マウスを提供可能。納期短縮、高効率、高いキメラ率、安定した生殖遺伝、高い相同組換え効率を実現。

手術用モデル

正確で再現性の高い手術モデルは、信憑性の高いデータによって保証され、眼科用にカスタマイズされた手術用モデルを構築可能。

眼科用薬力学解析プラットフォーム

サイヤジェンの専門的なプラットフォームは、注射、生検、組織採取、病理学的分析、遺伝子やタンパク質発現の分子検出など、眼科薬力学解析サービス一式を提供可能。

専門技術者チームが、お客様の研究をお手伝いさせていただきます：

マウスへの網膜下、硝子体内、結膜下への注射など、難しい投与方法の実施。

眼表面観察、眼圧測定、眼底撮影、眼底透視、網膜・角膜光干渉断層計、網膜電気生理検出・解析などの生体内眼球の検出。

眼科組織サンプリング（房水の採取、マウス網膜・角膜のスライス・切片の作製など）の実施。

眼球組織切片のルーチン染色、免疫組織化学、免疫蛍光検出など、専門的な病理学的検出の実施。

ウェスタン・ブロット（WB）、定量的ポリメラーゼ連鎖反応（qPCR）、酵素結合免疫吸着測定法（ELISA）による網膜組織の遺伝子およびタンパク質発現の検出。

眼科サンプリング手順

小動物眼科疾患の病理学的解析

眼科サンプリング手順

マウス眼球からマウス網膜組織を採取、網膜組織をスライドガラスに並べ、網膜の標的分子の発現や病変を観察・解析。

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●硝子体内注射（AAV2-CMV-EGFP）から4週間後の網膜蛍光検出図

小動物眼科疾患の病理学的解析

小動物の眼球と大動物の眼球には構造的な違いがあります。サイヤジェンは、小動物の眼科病理学的検出の難題に取り組み、実用的で効果的な検出方法を確立しています。

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●左図: マウス眼球のヘマトキシリン・エオジン（HE）染色（パラフィン切片）。 右図: マウス網膜のHE染色（パラフィン切片）

事例紹介

希少疾患データセンター（RDDC）

RDDCでレーバー先天性黒内障タイプ10（LCA10）を検索すると、疾患表現型、疾患関連情報、標的薬、臨床試験等を取得できます。図に示されているのは、LCA10の疾患関連情報です。

希少疾患データセンター（RDDC）は、世界中の希少疾患の疫学データ、医薬品開発プロファイル、遺伝子データ、遺伝子変異部位、実験動物モデルなどを網羅しています。また、病原性やスプライシンの変化予測機能を実現するためのAI人工知能ツールも確立しています。例えば、RDDCでレーバー先天性黒内障タイプ10の疾因遺伝子CEP290を検索すると、遺伝子配列の相同性、ゲノム情報、臨床変異、転写物、関連疾患、表現型、遺伝子発現レベルなどを取得できます。希少疾患データセンター（RDDC）は、眼科遺伝子治療ソリューションの研究開発において、極めて重要な役割を担っています。

血管新生型加齢黄斑変性症（AMD）疾患モデル

血管新生加齢黄斑変性症（AMD）は、滲出、網膜内出血や網膜下出血、網膜色素上皮剥離、硬性滲出液、網膜下線維性瘢痕を伴う脈絡膜新生血管（CNV）を特徴とします。研究グループは、マウス眼底にレーザーを照射して疾患モデルを誘導することに成功し、CNVの形成を抑制するメカニズムに従って、血管内皮増殖因子（VEGF）をブロックできるAAV-抗VEGF薬を設計しました。その結果、AAV-antiVEGFがマウスにおけるレーザー誘発CNVに対して抑制効果を発揮し、新生血管性AMDの進行を効果的に抑制できることが確認され、患者への治療法として期待されるようになりました。この論文は研究アイデア、戦略、技術の面で、小動物疾患誘発モデルを用いた遺伝子機能研究、遺伝子治療法開発とその効果評価について、非常に良い参考資料を提供しました。

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