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2014年、「アイス・バケツ・チャレンジ」というチャリティが大きな運動となり、筋萎縮性側索硬化症（通称「ALS」）という病気も注目が集まっている。実際、医薬学分野で、「ALS」、「ガラス人」（血友病）、「人形人」（多発性硬化症）、「無意識舞踊」（ハンチントン舞踏病）、「軟弱児」（脊髄性筋萎縮症）を含むこれらの病気を希少疾患と総称されている。

希少疾患とは

希少疾患とは、発症率が非常に低く、まれな病気のことで、一般的に慢性かつ重篤であり、しばしば命にかかわる。希少疾患は厳密な分類名ではなく、それぞれの病気システムに散在する稀な疾患の総称である。世界保健機関（WHO）の定義によると、希少疾患は患者が総人口の0.65‰～1‰を下回る疾患である。希少疾患の発症率は低いが、種類の数は少なくない。世界に7000種類近くの希少疾患がある。その中で、80%以上の希少疾患は遺伝子の突然変異によって引き起こされた。全世界の希少疾患患者は約3.5億人で、これらの希少疾患の80%以上は遺伝性疾患である。50%は小児期に現れ、90%以上の疾患は治療方法がない。一般的によく知られている希少疾患は、白化症、黄斑変性症、フェニルケトン尿症、ALS、各種類の筋萎縮症などがある。この種類の疾患は患者とその家族に大きな苦痛を与えたが、応対方法は非常に少ない。

遺伝子治療は希少疾患の治療に目を向ける

21世紀の前に、希少疾患は総人口が多いが、各疾患の患者数が比較的に少ない。研究開発のコストが高いため、ほとんどの薬物研究開発企業は希少疾患に資源を投入する動力がない。但し、遺伝子治療は提案された後で急速に希少疾患の治療の曙光となった。80%以上の希少疾患は遺伝子の突然変異によるもので、遺伝子治療で症状を改善し希少疾患を治療するのはもっと正確でもっと効果的である。

同時に、希少疾患を重視するにつれて、各国は各種の政策を出し、希少疾患の薬物研究開発をサポートし始めている。前臨床薬物の研究開発段階と臨床試験段階のサポート政策から薬物を出回った後での支払いまで、体系は日に日に成熟してきて、希少疾患の薬物研究開発は徐々に多くの企業が争奪する戦場になってきた。

サイヤジェン株式会社の「希少疾患遺伝子に対する行動計画」にぜひご利用、希少疾患の薬物研究開発に全力を挙げる

診断が難しく、医者と薬品が不足で、薬価が高く、更にその上薬物がないということは希少疾患患者が直面している様々な困難であるが、遺伝子治療の発展は希少疾患の治療に希望をもたらした。希少疾患患者の数が少なく、研究用サンプルがまれで、臨床試験が難しいという苦境に直面し、人に対する治療が始まる前に、基礎を打ち立てるために大量の前臨床科学研究が必要である。この時、適当な動物モデルはとりわけ重要になった。安定で信頼性の高い希少疾患動物モデルは、希少疾患の発症メカニズム研究、薬物標的研究、治療効果評価などにおいて、計り知れない潜在力を持っている。

モデル動物に基づく国際革新的なCROプラットフォームとして、サイヤジェン株式会社は希少疾患が全人類に直面する健康問題であることを十分に認識しております。また、専門分野の技術を通じて希少疾患の遺伝子治療研究にお役に立てればと思って、サイヤジェン株式会社は正式に「希少疾患遺伝子に対する行動計画」をスタートし、希少疾患の原因遺伝子データの改善に力を入れます。弊社の高度なデータアナリシスプラットフォームとマウスモデルサービスのワンストッププラットフォームは全世界の研究者様と共同して希少疾患モデルを開発し、希少疾患の薬物研究開発をサポートします。

「希少疾患遺伝子に対する行動計画」への申し込むにつき
希少疾患に関する研究に携わっているなら、ぜひ下記のフォームに希少疾患遺伝子に関する情報を記入してください。弊社は希少疾患遺伝子マウス（またはラット）モデルを共同開発します。関連動物モデルは最安値または無料で提供します。
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01 弊社は動物モデルのカスタマイズ作製から治療性ウイルスパッケージング注射までのワンストップサービスを提供することができます。

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遺伝子治療の研究に携わっているなら、もしくは遺伝子治療にご興味を持っているなら、サイヤジェンのエキスパートは高品質な技術サポートを提供し、遺伝子治療の最前線技術、学術の焦点、応用難関を共同検討し、研究方案の作製と高得点論文の発表に助力します。
サイヤジェン株式会社の革新性CROプラットフォームは希少疾患の研究をサボートする
系統豊富なノックアウトマウスライブラリ

15年間の発展を経て、AlphaKnockout遺伝子ターゲット専門家システムに基づいて設立した「ノックアウトマウスライブラリ」は三位一体のマウスバンク検索プラットフォームを形成でき、「16,000系統以上のCRISPR-AIノックアウトマウスバンク」は迅速にご関心のある遺伝子のノックアウトマウス、コンディショナルノックアウトマウスの系統を検索することができる。「点突然変異マウスデータベース」は20万以上の点突然変異部位を所有し、ワンクリックでマウスモデルの点突然変異部位の詳細と作製策略を取得される。「microRNAノックアウトマウスデータベース」はmicroRNAノックアウトマウスの作製方案を便利に検索することができる。

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サイヤジェン株式会社の小動物表現型分析のワンストッププラットフォームは、心血管、腫瘍、免疫、代謝、神経などの分野をカバーする表現型分析サービスを提供します。100種類以上の手術モデルと相応する分析、血液分析、組織病理形態分析、病理学分析、遺伝子と蛋白発現分析、行動学と代謝分析などが含まれ、誠心誠意にお客様に完全なシステム化サービスを提供します。ご注文から、その間のモデル製作、繁殖、手術モデル作製、表現型分析などの操作は全てサイヤジェン株式会社に任せます。
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無菌マウスは腸内微生物に関する研究の重要な動物モデルとして、腫瘍、免疫、代謝、心血管、神経などの分野に広く応用されています。サイヤジェン株式会社は国際認可される無菌マウス飼育の最高権威である米国会社Taconicから無菌動物飼育の技術を式１セット導入し、優秀な無菌動物技術チームを養成し、標準化された無菌動物飼育検測技術体系を構築した。研究者様にハイレベル水準の無菌マウス、無菌マウスの技術サービス及び無菌飼育機器の販売、設置および操作トレーニングを提供する。サイヤジェン株式会社は無菌マウスを導入して以来、3年間一度の汚染も発生していません。無菌マウスの飼育繁殖システムの新記録を打立てました。
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