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  4. ウェビナー:遺伝子治療と希少疾患:ヒト化モデルとAIで研究による研究の推進

希少疾患用医薬品や遺伝子治療薬の創薬・開発には、基礎疾患メカニズムに関する知識の不足、臨床的に適切なヒト化動物疾患モデルの欠如、遺伝子治療開発におけるAAVベクターの生産性や標的化ドラッグデリバリーの不十分さなど、多くの課題に直面しています。希少疾患治療薬の開発で直面する課題を踏まえ、バイオインフォマティクスと人工知能(AI)ツールは、希少疾患治療薬を開発する研究者、バイオテクノロジー企業、製薬企業にとって、創薬を加速させ、臨床試験までの時間を大幅に短縮するために不可欠なものとなっています。

希少疾患データセンター(RDDC)は、高度なAIと機械学習モデルに基づくいくつかの遺伝子診断ツールとともに、生物医学データのインタラクティブな可視化と探索のためのインターフェースを提供しています。RDDCは、急速に進化する希少疾患科学研究の需要に対応するため、常に新しいツールを開発しています。例えば、スプライシングツール(SplicingTool)は、ディープニューラルネットワーク(DNN)戦略とバイオインフォマティクスに基づき、タンパク質コード翻訳に大きな影響を与えるスプライシング異常を分析することでスプライシングを予測し、最終的には遺伝子疾患の原因を塩基変異レベルで突き止めます。従来のバイオインフォマティクス解析とAIモデルを組み合わせることで、検証実験を行う前に興味のある遺伝子座をスクリーニングすることができます。

AAVを介した遺伝子治療アプローチでは、サイヤジェンはAIモデルトレーニングのために充実した実験データを提供し、従来の指向性進化法と比較してAAVキャプシドの同定と最適化のプロセスを加速させる独自の機械学習アルゴリズムを開発しました。AIと単一細胞RNAシーケンス技術を活用したサイヤジェンのハイスループットAAVベクター探索プラットフォームは、組織ターゲティング能力、組織特異性、生産性が向上した次世代AAVキャプシドを迅速に特定することにより、遺伝子治療研究開発における現在の制限を克服することを支援します。

データリソースやAIツールがあっても、研究者はしばしば臨床的に適した希少疾患モデルの入手に悩まされています。ヒト化モデルプロジェクトは、眼科および神経学への応用に焦点を当て、前臨床研究用の希少疾患の遺伝子ヒト化モデルを開発しました。これらの臨床的に適したヒト化モデルは、サイヤジェンのライブラリーを通じて、世界中の研究者が容易に入手できます。さらに包括的な遺伝子治療研究ソリューション・プラットフォームの一部として、ダウンストリームサービスも行っています。

今すぐウェビナーに登録し、弊社のエキスパートであるKugeng (KG) Huo博士と一緒に、希少疾患データセンター(RDDC)のリソースとサイヤジェンのワンストップ CRO プラットフォームを活用して、希少疾患の遺伝子治療の研究開発を加速させる方法について議論しましょう!ライブプレゼンテーションでは、スムーズに進行できるよう、ご登録時、ご質問を予めご送信頂くようお願い致します。

主要トピック

AIを活用した様々な革新的なリソースで、希少疾患の効果的な遺伝子治療の研究開発を加速させる方法をご紹介します。

  • 希少疾患データセンター(RDDC)の紹介
  • 事例紹介 - RDDCの分析ツールがどのように希少疾患に関する新たな洞察をもたらすか
  • サイヤジェンのヒト化モデルプロジェクトが、眼科や神経科のアプリケーションを含む前臨床研究向けに、臨床的に適した希少疾患の遺伝子ヒト化モデルを、ダウンストリームサービスと一緒に提供する方法
  • AIを活用したAAVデザイン&ウイルスパッケージングプラットフォームが送達性と導入能を向上させ、遺伝子治療研究開発を大幅に加速
参加対象者

このセッションは、希少疾患領域における臨床研究の専門家や製薬スポンサーに関連する洞察を提供します。このウェビナーは、以下の分野の方々を対象としています。

  • 臨床研究病院
  • バイオテクノロジー
  • 製薬・バイオファーマ
  • 前臨床試験および学術研究
  • 希少疾患研究機関・非営利団体

関連分野:

  • クリニカル・オペレーション
  • イノベーション
  • メディカル・アフェアーズ
  • サイエンティフィック・アフェアーズ
  • プロジェクトマネジメント
  • 研究開発

役職は以下をご参照ください。

  • 創薬プロフェッショナル
  • データサイエンス担当副社長兼責任者
  • 副社長/生物学担当責任者
  • 副社長/研究担当責任者
  • 科学者
  • 生物学者
  • バイオ・インフォマティシャン
  • メディシナルケミスト
  • 薬理学者
  • データサイエンティスト
  • 創薬プロフェッショナル
  • 人工知能/機械学習プロフェッショナル
  • 治療分野のリーダー/責任者
  • CIO
  • CTO
プレゼンター
Kugeng (KG) Huo, PhD
シニアサイエンティスト
サイヤジェン
サイヤジェン・シニアサイエンティスト。コンコルディア大学で生物学の理学士号、マギル大学で実験医学の博士号を取得後、トロント大学のUHNでポスドクを務め、血管疾患、癌、バイオインフォマティクス分野で約10年の研究経験を有する。
サイヤジェン(Cyagen)について

サイヤジェンは、カリフォルニア州サンタクララに本社を置き、ドイツ、日本、中国に拠点を持つ、従業員数900名を抱えています。弊社は、生物医学科学者の遺伝子研究ニーズに合わせた「ワンストップショップ」を提供しています。また、マウスおよびラットのカスタムモデルを提供する世界最大のサプライヤーでもあります。弊社のカスタムマウス・モデル作製サービスは、DNAベクター構築から胚性幹細胞操作、マイクロインジェクション、繁殖など多岐にわたります。すべてのプロジェクトは、フルカスタマイズが可能で、柔軟性に優れています。さらに、細胞・遺伝子治療(CGT)研究において、ウイルスベクター開発、CAR設計・構築、疾患モデル、表現型解析、薬力学的評価など、包括的なCRO(Contract Research Organization)サービスも展開しています。

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希少疾患データセンター(RDDC)について

希少疾患データセンターは、包括的な希少疾患研究データの可視化&AIを活用した病原性解析ツールへの無制限なアクセスを提供することを目的としています。疫学データ、疾患関連遺伝子プロファイル、変異体、表現型、薬剤開発の概要、疾患関連マウスモデルなど、報告されたすべての希少疾患データと情報を統合しています。RDDCは、臨床医、病院や大学の科学研究者、製薬会社など、希少疾患の治療に専念している人々に最大の利便性を提供し、関心のある希少疾患の迅速な分析と視覚的理解を可能にします。

マウスモデルカタログ