核酸医薬CROサービス
in vitroノックダウンスクリーニングからin vivo生存アウトカムまで、サイヤジェン (Cyagen)はASO、siRNA、
精密遺伝子制御（precision gene modulation）療法に特化したエンドツーエンドのCROサービスを提供します。
精密遺伝子制御（precision gene modulation）療法に特化したエンドツーエンドのCROサービスを提供します。
オリゴ核酸治療薬開発を包括的に支えるソリューション
サイヤジェン（Cyagen）のプラットフォームは、オリゴ核酸治療薬特有の開発ニーズに対応するために構築されており、ASOおよびsiRNA医薬の評価を分子・細胞・個体レベルで高精度に実施できます。初期スクリーニングからin vivo検証までを一貫したシステム内で提供し、再現性、一貫性、ならびにトランスレーショナルバリューを兼ね備えたフルサイクルサービスを実現します。
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抑制を確認 検証 リスクを低減
分子学的および機能的アッセイにより、標的制御を検証します。
オリゴ核酸医薬の分子レベルでの有効性を検証するため、in vitroにおける遺伝子発現抑制能を確認します。サイヤジェン（Cyagen）は、mRNA定量やタンパク質レベルでの検証を含む包括的なアッセイ系を提供し、ASO、siRNA、あるいは各種遺伝子標的化コンストラクトが、意図した標的に対して高い特異性で作用していることを確認します。
サイヤジェン（Cyagen）のin vitroノックダウン検証サービスには、以下が含まれます。
- qPCRおよびRT-qPCR： mRNAノックダウンレベルの定量解析
- Western blot / ELISA / IF： タンパク質発現低下の確認
- 複数投与条件での検証： 投与経路ごとのノックダウン性能比較（例：ICV vs. SC）
これらのアッセイは、in vivo試験開始前にオリゴ核酸活性を確認するための最初の重要な評価ポイントとなります。
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再現 予測 橋渡
臨床関連性の高いHUGO-GT™モデルを、オリゴ核酸医薬開発に活用します。
サイヤジェン（Cyagen）のHUGO-GT™ヒト化マウスモデルは、オリゴ核酸治療薬のin vivo評価を高精度に実施できるよう設計されています。主要遺伝子座を完全なヒト配列へ置換しているため、ASO、siRNA、およびターゲット遺伝子編集ベース医薬との高い適合性を備えています。SMA、ALS、アルツハイマー病、RPなどに対応する検証済みモデルを取り揃え、お客様の治療標的遺伝子に応じた精密な薬力学評価を支援します。
ベース系統
モデル検索
| カタログ番号 | 名称 | ベース系統 | 研究用途 | 操作 |
|---|---|---|---|---|
| {{ value.product_num || "--" }} | {{ value.product_name || "--" }} | {{ value.product_strain || "--" }} |
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投与 追跡 最適化する
ICV、IV、SC投与経路における化合物取り込みと組織ターゲティングを評価します。
ASO、siRNA、その他のオリゴ核酸化合物のin vivo体内分布を評価するために、最適化された投与戦略と定量解析を提供します。
- 対応投与経路： 脳室内投与（ICV）、静脈内投与（IV）、皮下投与（SC）
- 定量評価： 蛍光イメージング、RT-qPCR、組織学的解析
これらの評価系により、化合物曝露量および組織局在を正確に把握でき、治療最適化に不可欠なデータ取得を実現します。
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評価 定量 検証する
分子・細胞・組織・機能の各レベルにおける多層的な薬力学評価により、堅牢な有効性評価を実現します。
サイヤジェン（Cyagen）のPDプラットフォームは、オリゴ核酸医薬のin vivoおよびin vitroでの性能を評価するために、幅広い検証済みアッセイを提供します。SMAモデルにおけるSMN発現定量から、視覚機能や運動機能の回復評価まで、カスタマイズ可能な評価パイプラインにより、信頼性の高い、論文化にも適したデータを提供します。
| 評価項目 | 内容 |
|---|---|
| 分子アッセイ | qPCR、Western blot、ELISAによる遺伝子・タンパク質発現プロファイリング |
| 細胞アッセイ | 細胞応答を評価するための生存率、アポトーシス、増殖アッセイ |
| 組織学的評価 | H&E、IHC、免疫蛍光法による組織構造および標的マーカーの評価 |
| 機能評価 | ERGおよび行動試験（例：運動機能・認知機能評価）による有効性検証 |
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お客様の研究目的に応じて、最適化されたPDおよび安全性評価プランをご提案します。
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ケースハイライト - SMAヒト化マウスモデルにおけるASO有効性評価
SMN発現の回復および運動ニューロン生存の改善
ASO-10-27投与により、B6-hSMN2マウスにおけるSMNタンパク質発現量および運動ニューロン数が有意に増加し、western blotおよびChAT免疫染色により確認されました。
図 1. ASO投与により、B6-hSMN2マウスにおけるSMN発現量および運動ニューロン数が増加したことが、ICVおよびSC投与後のwestern blotならびにChAT免疫染色によって確認されました。
生存期間の延長および発症遅延
ICV投与によりASO-10-27を投与したB6-hSMN2マウスでは、無処置対照群と比較して、生存率の顕著な改善および疾患症状の発現遅延が認められました。
図 2. ASO-10-27投与により、B6-hSMN2マウスの生存率が改善し、疾患症状の進行が遅延しました。投与後78日目において、趾壊死の軽減および尾部形態の保持が確認されました。
サイヤジェン (Cyagen)の独自メリット
ヒト化モデル（ASO/siRNA対応最適化）
HUGO-GT™マウスモデルは、完全長のヒト遺伝子置換を実現しており、ヒト特異的配列を標的とするASO・siRNAおよび遺伝子調節療法の評価に最適です。
実績ある臨床前研究経験
当社チームは、中枢神経系（CNS）、神経筋、および眼科疾患における核酸医薬開発で豊富な成功実績を誇ります。高度な専門知識を持つチームと共に、プロジェクトを成功へと導きましょう。
in vitroからin vivoまで統合されたCROプラットフォーム
in vitro でのノックダウン解析から in vivo における薬理学的評価および生体内分布解析へスムーズに移行可能し、各段階において一貫性と科学的厳密性を確保いたします。
前臨床CROサービスに関するご相談
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