HD研究向けHTTノックインモデル

ハンチントン病の創薬向け包括的CROサービス

サイヤジェン (Cyagen)の専門研究プラットフォームにより、ハンチントン病を対象とした創薬開発を加速させましょう。
当社は、検証済みノックインモデル、エンドツーエンドのCROサービス、そして専門的な戦略を提供し、
世界中の研究者の新規HD治療薬発見を支援します。

ハンチントン病研究における統合的アプローチとその課題

ハンチントン病は、進行性の運動症状、認知機能障害、および精神症状を特徴とする致死性の遺伝性疾患であり、現時点で根治療法は確立されていません。研究者は、疾患の進行性を的確に反映するモデルの必要性や、治療効果を長期的かつ堅牢に評価するための評価系の確立といった重要な課題に直面しています。

これらの課題を克服するため、サイヤジェン（Cyagen）はハンチントン病研究に特化した統合型研究プラットフォームを構築しました。ヒトの遺伝学的背景を高い再現性で模倣する knock-in モデル群に加え、以下に示す包括的な in vivo / in vitro サービスを組み合わせることで、研究者の皆様が堅牢な評価系を構築し、ハンチントン病創薬プログラムを加速するために必要な重要ツールを提供します。

当社のハンチントン病（HD）モデルポートフォリオは、ヒトの遺伝学的病態を高い忠実度で再現する knock-in（KI）技術を基盤として構築されています。以下の表には、直ちに研究へ導入可能な検証済みの既製モデルに加え、主要な疾患修飾因子を対象とした高度な研究開発プラットフォームも含まれており、カスタムプロジェクトや共同研究にも対応可能です。

関連モデル

カタログ番号	名称	背景系統	研究用途	操作
{{ value.product_num \|\| "--" }}	{{ value.product_name \|\| "--" }}	{{ value.product_strain \|\| "--" }}		お問い合わせ +

ご希望のモデルが見つかりませんか？

当社の MouseAtlas データベースでは、神経科学研究向けの多数の既製モデルをご覧いただけます。また、研究要件に応じたカスタムモデル開発についても、当社サイエンティフィックチームがご支援いたします。

高精度薬剤投与

当社チームは、ハンチントン病研究において重要となる各種投与法に豊富な経験を有しており、ASO や低分子化合物などの新規治療薬に対する全身投与および中枢神経系への直接投与の双方に対応しています。

全身投与：静脈内投与（尾静脈）、腹腔内投与、皮下投与、経口胃ゾンデ投与など
中枢神経系標的投与：定位脳内投与（例：線条体）、髄腔内投与、脳室内投与

ハンチントン病研究のための神経行動学的評価

当社では、ハンチントン病に関連する主要な運動機能障害、認知機能障害、および精神症状様変化の評価に有用な行動試験系を提供しています。

行動評価領域	ハンチントン病研究に推奨される試験	評価機能
運動機能・協調運動	Rotarod 試験	運動協調性、平衡機能、および運動学習障害
	握力測定	筋力および進行性の運動機能低下
	Balance Beam 試験	微細運動協調性および平衡機能
自発活動・不安関連行動	Open Field 試験	自発運動活動（活動亢進 / 活動低下）、不安様行動
認知機能	Y-Maze	空間作業記憶

当社では、ハンチントン病の主要な病理学的指標を定量化し、治療候補の分子作用機序を解明するための専門的な分析サービスを提供しています。

解析カテゴリー	提供サービス	ハンチントン病研究における主な用途・ターゲット
病理・バイオマーカー解析	組織学解析・IHC/IF	変異 Huntingtin（mHTT）凝集体（EM48 などの抗体を使用）を可視化・定量化するとともに、特に線条体および大脳皮質における神経細胞脱落を評価します。
病理・バイオマーカー解析	ELISA・免疫測定	脳組織、CSF、およびその他の生体試料中に存在する可溶性・不溶性の変異型 Huntingtin（mHTT）を高精度に定量し、ターゲットエンゲージメントの評価に活用します。
遺伝子・タンパク質発現解析	Western Blot	total および変異型 Huntingtin（HTT）タンパク質の発現レベルを評価し、 HTT 低下療法（例：ASO、siRNA）の有効性評価における重要な指標とします。
遺伝子・タンパク質発現解析	RT-PCR & qPCR	HTT 遺伝子発現を解析し、ターゲットエンゲージメントの確認および下流の転写変化の解明に活用します。