神経疾患モデル

神経疾患用カスタムモデルの開発にかかる期間は、遺伝子改変の複雑さや疾患の種類により異なります。フロントオシナル変性痴呆など比較的稀な疾患の場合、標準的な遺伝子工学的手法を用いる前提で、プロジェクト開始から納品まで通常6〜12か月を要します。より複雑なモデルの場合は、さらに期間がかかる場合がございます。プロジェクトの詳細およびスケジュールについて、早期のご相談をおすすめいたします。

はい。MS向けのEAEモデルや、LPS誘導性の神経炎症モデルなどを用いて神経炎症を研究できます。これらのモデルでは、免疫細胞浸潤、サイトカイン量、病変形成の低下を指標として抗炎症薬を評価できます。最適化としては、ヒト病態をより良く模倣するため、より強い、または特異的な炎症応答を示す系統を選択することなどがあります。

当社の多発性硬化症（MS）モデル（例：実験的自己免疫性脳脊髄炎：EAE）は、神経学的障害の臨床スコアリング、脱髄の組織病理学的評価、および免疫細胞浸潤の検証を通じて検証されています。これらのモデルは、MSの炎症性および脱髄性の特徴を再現しますが、ヒトのMSに見られる慢性化や再発・寛解を繰り返すパターンは限定的です。

ALSモデルには、ヒトALSで頻度の高いSOD1、TDP-43、C9orf72遺伝子変異を有するものも含まれます。これらのモデルはヒトの遺伝的多様性を完全に再現するものではありませんが、主要な遺伝的メカニズムを反映しており、特定の遺伝的背景に対する薬剤効果の評価が可能となります。この特性は、ALS研究における個別化医療アプローチの開発において極めて重要な役割を果たします。

ハンチントン病については、huntingtin遺伝子のCAGリピート長を調整し、ヒトで見られる重症度の違いを反映させる形でモデルをカスタマイズできます。また、特定の変異導入や条件付きノックアウト（conditional knockout）を用いて、疾患の領域特異的または時間的影響を検討することも可能です。カスタマイズは、発症時期、進行速度、特定症状など、目的に応じた側面に焦点を当てられます。

パーキンソン病研究向けに、α-シヌクレインの過剰発現モデルやLRRK2、PINK1、Parkin遺伝子に変異を導入したモデルを複数提供しております。これらのモデルは、ヒトのパーキンソン病病態と類似した運動障害・ドパミン作動性神経細胞の喪失・タンパク質凝集体の蓄積を示しており、レビー小体病態を再現することが可能です。なお、種特異的な差異は存在しますが、臨床的意義のある病態解析が可能です。