標的研究のための神経疾患マウスモデル

Q: カスタム神経疾患モデルの開発リードタイムはどの程度ですか。特に前頭側頭型認知症のような稀な疾患の場合はどうですか。

神経疾患用カスタムモデルの開発にかかる期間は、遺伝子改変の複雑さや疾患の種類により異なります。フロントオシナル変性痴呆など比較的稀な疾患の場合、標準的な遺伝子工学的手法を用いる前提で、プロジェクト開始から納品まで通常6〜12か月を要します。より複雑なモデルの場合は、さらに期間がかかる場合がございます。プロジェクトの詳細およびスケジュールについて、早期のご相談をおすすめいたします。

Q: 神経疾患の神経炎症（neuroinflammation）的側面を研究できるモデルはありますか。また、抗炎症療法の評価に向けてどのように最適化されていますか。

はい。MS向けのEAEモデルや、LPS誘導性の神経炎症モデルなどを用いて神経炎症を研究できます。これらのモデルでは、免疫細胞浸潤、サイトカイン量、病変形成の低下を指標として抗炎症薬を評価できます。最適化としては、ヒト病態をより良く模倣するため、より強い、または特異的な炎症応答を示す系統を選択することなどがあります。

Q: 多発性硬化症（MS）の動物モデルにおける検証基準は何であり、これらのモデルは疾患の炎症性および神経変性の側面をどのように模倣しますか。

当社の多発性硬化症（MS）モデル（例：実験的自己免疫性脳脊髄炎：EAE）は、神経学的障害の臨床スコアリング、脱髄の組織病理学的評価、および免疫細胞浸潤の検証を通じて検証されています。これらのモデルは、MSの炎症性および脱髄性の特徴を再現しますが、ヒトのMSに見られる慢性化や再発・寛解を繰り返すパターンは限定的です。

Q: ALSマウスモデルは、ヒト集団に見られる遺伝的多様性をどのように反映しており、薬剤効果評価にどのような意味を持つのでしょうか。

ALSモデルには、ヒトALSで頻度の高いSOD1、TDP-43、C9orf72遺伝子変異を有するものも含まれます。これらのモデルはヒトの遺伝的多様性を完全に再現するものではありませんが、主要な遺伝的メカニズムを反映しており、特定の遺伝的背景に対する薬剤効果の評価が可能となります。この特性は、ALS研究における個別化医療アプローチの開発において極めて重要な役割を果たします。

Q: ハンチントン病のマウスモデルについて、遺伝子改変や特定の疾患表現型に関するカスタマイズオプションの詳細を教えていただけますか。

ハンチントン病については、huntingtin遺伝子のCAGリピート長を調整し、ヒトで見られる重症度の違いを反映させる形でモデルをカスタマイズできます。また、特定の変異導入や条件付きノックアウト（conditional knockout）を用いて、疾患の領域特異的または時間的影響を検討することも可能です。カスタマイズは、発症時期、進行速度、特定症状など、目的に応じた側面に焦点を当てられます。

Q: パーキンソン病の進行を研究するためにどのような具体的モデルを提供しており、ヒト病理とどのように比較されますか。

パーキンソン病研究向けに、α-シヌクレインの過剰発現モデルやLRRK2、PINK1、Parkin遺伝子に変異を導入したモデルを複数提供しております。これらのモデルは、ヒトのパーキンソン病病態と類似した運動障害・ドパミン作動性神経細胞の喪失・タンパク質凝集体の蓄積を示しており、レビー小体病態を再現することが可能です。なお、種特異的な差異は存在しますが、臨床的意義のある病態解析が可能です。

神経疾患モデル

2,000種以上の検証済みノックアウトおよび条件付きノックアウトマウスモデルを提供します。アルツハイマー病からSMAに至る主要な神経疾患をカバーしており、厳密な検証プロトコルを経た研究用に最適化されたモデルにより、疾患メカニズムの精密な解明が可能になります。

検証済みの疾患メカニズム

検証済みの表現型発現により、正確な治療評価が可能です。

多様なターゲット対応技術

標的遺伝子編集、ES細胞ベース、トランスジェニック技術に対応し、臨床関連性を高めるヒト化モデルも提供します。

包括的なモデルポートフォリオ

主要神経経路にわたり、20種類以上の遺伝子編集および薬剤誘導型モデル

製品

FAQs

製品

高度なCNS研究のための神経疾患モデル

アルツハイマー病から脊髄性筋萎縮症（SMA）まで、20種類以上の遺伝子編集モデルおよび2,000種類以上のノックアウト変異体を提供します。各系統は包括的なフェノタイピングと検証を受けており、中枢神経系（CNS）経路の精密解析および神経変性疾患機序に対する治療介入の検討を可能にします。

モデル選択をシンプルに

モデルライブラリを見る >>

ベース系統

カタログ番号

カタログ番号	名称	ベース系統	研究応用
C001777	Abcd1 KO	C57BL/6JCya	Research on the pathogenesis and therapeutic strategies for X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD).
C001504	B6-hSMN2 (SMA)	C57BL/6NCya	Pathogenic mechanism of Spinal Muscular Atrophy (SMA) and the preclinical evaluation of therapeutic drugs.
C001523	B6-hCALCA	C57BL/6JCya	Discovery and screening of migraine drugs and therapies; Evaluation of the efficacy and safety of migraine drugs and therapies; Research on vascular biology and blood pressure regulation; Research on cell proliferation and apoptosis; Research on tumor growth inhibition and inflammation; Research on the generation and differentiation of hematopoietic stem/progenitor cells.
C001497	B6-hCALCRL	C57BL/6JCya	Drug discovery and screening for migraine treatment; Efficacy and safety evaluation of migraine treatment drugs; Vascular biology and blood pressure regulation research; Cell proliferation and apoptosis research; Tumor growth inhibition and inflammation research; Hematopoietic stem/progenitor cell generation and differentiation research.
C001413	B6-hCTLA4	C57BL/6NCya	Development and screening of CTLA4-targeted inhibitors/antibody drugs; Evaluation of the efficacy and safety of CTLA4-targeted inhibitors/antibody drugs; Evaluation of tumor immunotherapy and research on the mechanisms of the immune system; Research on autoimmune diseases.
C001398	B6-hATXN3	C57BL/6NCya	Research on Machado-Joseph disease (MJD, SCA3); Preclinical evaluation of ATXN3-targeted drugs.
C001873	B6-huTFRC/huSNCA(3'UTR)	C57BL/6NCya	Research on neurodegenerative diseases such as Parkinson's disease (PD), dementia with Lewy bodies (DLB), and multiple system atrophy (MSA); Development, screening, and preclinical evaluation of TFRC/SNCA-targeted drugs; Research on iron metabolism disorders and tumorigenesis and progression.
C001410	B6-htau	C57BL/6JCya	Research on Frontotemporal dementia (FTD); Research on Alzheimer's disease (AD); Research on other neurodegenerative diseases.
C001881	B6-hDMD (E49-53)*Del E50	C57BL/6NCya	Research on the pathogenic mechanism of Duchenne muscular dystrophy (DMD); Research and development, screening, and pre-clinical efficacy evaluation of therapeutic drugs for DMD.
C001910	B6-huMSH3	C57BL/6NCya	Screening, development, and preclinical evaluation of MSH3-targeted drugs; Research on the pathogenic mechanism and relevant treatment methods of Huntington's disease (HD); Research on the pathogenic mechanism and relevant treatment methods of myotonic dystrophy type 1 (DM1).