ターゲティング遺伝子編集とES細胞ターゲティングの違いは何ですか。

ES細胞標的化とは異なり、ターゲティング遺伝子編集は、複数回の細胞スクリーニングやキメラ交配を経る必要がなく、受精卵段階で直接遺伝子を改変することが可能となります。これにより、カスタムマウス・ラットモデルの作成において、開発期間の短縮、コスト削減、および高い効率性が実現されます。

どのような遺伝子改変が対応されていますか。

当社のプラットフォームは、ノックアウト・ポイント変異・コンディショナルノックアウト、および大規模断片のノックイン（最大15 kb）をサポートしております。また、ご要望に応じてヒト化およびレポーター遺伝子のノックイン設計もご提供可能です。

当社独自のAI駆動シーケンス設計エンジンであるAlphaKnockout™を用い、オフターゲットの可能性を最小限に抑えた最適なゲノム標的化ガイド（Guide Molecules）を同定します。各デザインは胚へのインジェクション前に、厳格なインシリコ（in silico）検証を受けます。

はい。当社では、C57BL/6、FVB、SD、Wistarおよびその他の一般的に使用される系統のマウスモデルを定期的に構築しております。その他のお求めの系統につきましても、要望に応じて対応可能です。

はい。当社のターゲティング遺伝子編集サービスは、約定されたジェノタイプが達成されない場合、100％返金保証付きです。

マウスおよびラットにおいて、迅速・低コスト・高効率な遺伝子編集により、正確な遺伝子改変を実現します。 AI最適化されたガイド設計と独自のデリバリー技術によって、卓越した編集効率を可能にします。

複数の系統および種にわたり、多様なモデルタイプをサポートしています。

AI最適化ガイド分子と強化されたHDRにより、オフターゲットリスクを低減し、編集の正確性を向上します。

遺伝子改変マウスモデルを、明確なスケジュールで迅速にご提供します。

テクノロジー

応用

FAQs

テクノロジー

ターゲット遺伝子編集の仕組み

当社のターゲット遺伝子編集プラットフォームは、AI により最適化されたガイド分子を用いて、特定のゲノム領域に高精度な DNA 二本鎖切断（DSBs）を導入します。これらの切断は相同組換え修復（HDR）によって修復されるため、遺伝子配列の正確な挿入、欠失、または置換が可能となります。

主として非相同末端結合（NHEJ）に依存し、その結果として小規模な挿入または欠失（indels）を生じやすい従来法とは異なり、当社独自の受精技術は HDR 効率を向上させます。そのため、大断片ノックインや条件付きノックアウトなど、複雑なモデル作製に適した手法です。

技術ワークフローと主な優位性

項目	通常型遺伝子編集	サイヤジェン（Cyagen）のターゲット遺伝子編集
編集ステージ	接合子または ES 細胞（条件により異なる）	胚発生初期段階での直接編集
ターゲティング戦略	ランダムな DSB 修復（多くは NHEJ）	独自受精技術を用いた HDR 最適化
精度	予測困難な indels を生じる場合がある	高精度な挿入・欠失・変異導入
モデル複雑性	大規模編集には制約がある	最大 15 kb の knockin / 400 kb の knockout に対応
ガイド分子設計	手動設計またはベンダーツール	AI 活用設計（AlphaKnockout による）
効率	変動がある	HDR 増強により大幅に向上
適用可能種	対応系統が限定的	マウス（C57BL/6、FVB）、ラット（SD、Wistar、その他）