HUGO-GT™：ヒト化マウスモデルに革新を

Q: 組織特異的または時間特異的な感染研究に利用できる、誘導型または条件付きhACE2モデルはありますか。

はい、サイヤジェン (Cyagen)では誘導型および条件型のhACE2マウスモデルをご提供しております。 K18-hACE2-2A-CreERT2マウス：hACE2の発現とタモキシフェン誘導型Cre再結合酵素を組み合わせ、遺伝子発現の時系列的制御を可能にします。本モデルは、特定の発生段階や時間点におけるSARS-CoV-2感染の影響を解析する際に最適です。 ROSA26-LSL-hACE2マウス：組織特異的プロモーター下でCreリコンビナーゼを発現するマウスと交配することで、hACE2の組織特異的発現が可能となり、臓器特異的な感染および病理の標的研究を促進します。

Q: 完全長ヒト遺伝子の導入精度はどの程度ですか。特定のヒトアイソフォームや制御（調節）エレメントを正確に模倣できますか。また、遺伝子サイズや複雑性に関する制限は何ですか。

当社独自のTurboKnockout-Pro™技術により、完全長ヒト遺伝子の導入において比類ない高精度を実現します。この先進的アプローチは、完全長ヒト遺伝子をシームレスに挿入し、内在性の空間的および時間的発現パターンを正確に模倣することで、自然な制御機構を保持します。これは、遺伝子サイズが大きい場合やゲノム構造が複雑な場合でも、ヒトアイソフォームおよびその固有の制御エレメントを忠実に再現するうえで重要であり、研究に高い生理学的妥当性を有するモデルを提供します。

Q: HUGO-GTのハイスループットスクリーニングおよびカスタムモデルを迅速に作製する能力は何ですか。

HUGO-GT™ は、開発の高速化と高スループット運用を目的として設計されています。既に準備済みのモデルにより、研究の迅速な推進が可能となります。カスタムプロジェクトの場合も、当社のプラットフォームは新規ヒト化系統の迅速な構築を実現し、優れた再現性を備えた大規模スクリーニングおよび効果評価研究を効率的にサポートいたします。

Q: ヒト遺伝子導入を行った場合、マウスモデルにおいてヒト遺伝子産物に対する免疫学的応答はどのように生じ得ますか。また、HUGO-GT™はそれらをどのように考慮または低減しますか。

HUGO-GT™ の基本原理は、ヒト遺伝子をその本来のマウスプロモーター下に完全な形で統合することにより、マウス体内におけるヒト遺伝子の発現を、自然な発現パターンにできるだけ近づけることを目指しています。マウス宿主内でのヒト遺伝子産物の研究には、免疫反応の影響を考慮する必要があるものの、当社では自然な調節機構と全長統合を徹底的に実現するアプローチを採用しており、生体的に意味のあるモデルを構築することを目的としています。この戦略により、ヒト特異的な生物学的機構や治療的相互作用の解析に集中でき、研究者がヒトに関連する有意義な成果に注力できる環境を提供します。

Q: HUGO-GT™ モデルは、マウスにおいてヒト遺伝子産物に対する潜在的な免疫反応をどのように克服していますか。

HUGO-GT™ は、マウス由来の天然プロモーター下にヒト遺伝子を統合することで、自然な発現を実現します。ヒト由来タンパク質に対するマウスの免疫反応は当然のものですが、当社のアプローチは、ヒト特異的な生物学的メカニズムおよび治療薬相互作用を解明する上で生理的に意味のあるモデルの提供に注力しています。

独自のTurboKnockout-Pro技術を基盤とするHUGO-GT™モデルにより、精密なゲノムワイド・ヒト化の知見を活かして創薬を加速し、前臨床試験における精度と信頼性を高めます。

開発加速

即使用可能なモデルにより、トランスレーショナル研究のワークフローを加速します。

自然な調節

ヒト遺伝子発現は内在性の空間・時間パターンを模倣します。

正確な遺伝子発現

ネイティブなマウスプロモーター下で、全長hACE2ノックインを実現します。

製品

FAQs

製品

HUGO-GT™で遺伝子治療研究を高度化

HUGO-GT™ は、ヒト遺伝子をマウスゲノムにシームレスに組み込むことで、遺伝子治療研究の在り方を革新します。独自のハイブリッド化マウスモデルにより、疾患モデルの精度が向上し、臨床応用への適合性も大幅に高まります。独自開発の TurboKnockout-Pro 技術を搭載することで、モデル構築を高速化しながらも、極めて高い再現性を実現します。主要研究機関および製薬企業に信頼されるプラットフォームと連携し、新薬開発、治療効果評価、トランスレーショナルリサーチの推進を実現しましょう。HUGO-GT™が遺伝子治療研究をどのように変革しているかをぜひご確認ください。

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ベース系統

カタログ番号

カタログ番号	名称	ベース系統	研究応用
C001510	B6-hIL-17A	C57BL/6NCya	Research on multiple chronic inflammatory diseases such as rheumatoid arthritis, psoriasis, and multiple sclerosis; Preclinical evaluation of IL17A-neutralizing antibodies and small molecule inhibitors; More autoimmune disease research.
C001790	B6-hTREM1	C57BL/6NCya	TREM1-targeted drug screening, development, and evaluation; Research on the pathological mechanisms and therapeutic approaches of inflammatory diseases such as inflammatory bowel disease (IBD) and rheumatoid arthritis (RA); Research on the pathological mechanisms and therapeutic approaches of cancers such as glioma and hepatocellular carcinoma; Research on the pathological mechanisms and therapeutic approaches of neurodegenerative diseases such as Parkinson's disease (PD) and Alzheimer's disease (AD).
C001873	B6-huTFRC/huSNCA(3'UTR)	C57BL/6NCya	Research on neurodegenerative diseases such as Parkinson's disease (PD), dementia with Lewy bodies (DLB), and multiple system atrophy (MSA); Development, screening, and preclinical evaluation of TFRC/SNCA-targeted drugs; Research on iron metabolism disorders and tumorigenesis and progression.
C001713	B6-hIL2RA	C57BL/6NCya	IL2RA-targeted drug screening, development, and evaluation; Research on the pathological mechanisms and therapeutic approaches of autoimmune diseases such as multiple sclerosis, type 1 diabetes, and rheumatoid arthritis. Tumor immunology and other anti-tumor research.
C001569	B6-hMECP2*T158M	C57BL/6NCya	B6-hMECP2*T158M mice can serve as a valuable model for studying the mechanisms of RTT and could potentially be used to develop or validate targeted therapies.
C001512	B6-hTTR	C57BL/6NCya	The B6-hTTR Mice can be used in research on Transthyretin amyloidosis (ATTR), such as Transthyretin Cardiac Amyloidosis Myocardiopathy (ATTR-CM) and Transthyretin Amyloid Polyneuropathy (ATTR-PN).
C001642	B6-hKHK	C57BL/6NCya	Screening, development, and evaluation of KHK-targeted drugs； Research on the pathological mechanisms and treatment methods of metabolic diseases such as metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease (MASLD), insulin resistance, obesity, etc., as well as cancer.
C001600	B6-hINHBE/ob	C57BL/6NCya;C57BL/6JCya	Research on the obesity and type II diabetes； Research on the metabolic diseases associated with improper fat distribution and storage； Development of human INHBE-targeted therapies.
C001437	B6-hIGHMBP2	C57BL/6NCya	Research on Spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 (SMARD1); Research on Charcot-Marie-Tooth disease type 2S.
C001427	B6-hSNCA	C57BL/6NCya	Research on Parkinson's disease (PD).