パーキンソン病研究向けヒト化SNCAモデル

パーキンソン病の創薬向け包括的CROサービス

サイヤジェン (Cyagen)の専門研究プラットフォームにより、ハンチントン病を対象とした創薬開発を加速させましょう。
当社は、検証済みノックインモデル、エンドツーエンドのCROサービス、そして専門的な戦略を提供し、
世界中の研究者の新規HD治療薬発見を支援します。

PD研究とその課題に対する統合的アプローチ

パーキンソン病（PD）は、神経変性疾患として2番目に多く、世界的に大きな影響を及ぼしており、未だ十分に満たされていない医療ニーズが存在します。主要な研究上のボトルネックとして、シヌクレイノパチーの主要病態を正確に再現するモデルの必要性、および運動症状・非運動症状の評価の複雑さが挙げられます。

これらの課題に対応するため、サイヤジェン（Cyagen）は強力かつ統合的な研究プラットフォームを構築しました。シヌクレイノパチーに特化したモデル群に加え、以下に示す包括的な in vivo および in vitro サービスを組み合わせることで、研究者がこれらの課題を克服し、PD創薬研究プログラムを加速するために必要な重要ツールを提供します。

疾患関連性を重視した誘導型パーキンソン病（PD）モデル

サイヤジェン（Cyagen）は、シヌクレイノパチー研究、神経毒性物質を用いた薬理試験、および行動学的バリデーションワークフローを支援する、複数の疾患関連誘導型PDモデルを提供しています。

モデル名	主な作製機序	病理学的特徴・臨床的関連性	操作
AAV誘導モデル（AAV9.CNS-Mut-CAG-hαSyn-A53T）	血液脳関門通過型AAV9バリアント（サイヤジェン（Cyagen）のCNS-Mutキャプシド）を単回静脈内投与し、家族性A53T変異を有するヒトαシヌクレインを汎神経細胞性に発現させます。	進行性の運動障害、脳内広範囲にわたるヒトαシヌクレイン発現、およびリン酸化αシヌクレイン病理を誘導し、PD/シヌクレイノパチー研究を支援します。	詳細を見る
WTまたはhSNCA（3'UTR）+ PFF	αシヌクレイン・プレフォームドフィブリル（PFFまたはPFF-p129）を右背側線条体へ定位脳内注入します。	WTおよびhSNCA背景マウスにおけるαシヌクレイン播種関連病理ならびに長期的な機能変化の解析に有用です。	詳細を見る
6-OHDA誘導モデル	選択的ドパミン作動性神経毒である6-OHDAを黒質（3 µg）および線条体（3 µg）の両部位へ定位注入し、一貫した黒質線条体系病変を形成します。	ドパミン作動性神経変性および片側性運動障害を再現します。	詳細を見る
急性MPTP誘導モデル	単日にMPTP·HClを2時間間隔で4回腹腔内投与し、急速なドパミン作動性神経毒性を誘導します。	短期薬理試験およびオープンフィールド試験を指標とした薬物応答評価に適した急性運動障害を誘導します。	詳細を見る
亜急性MPTP誘導モデル	MPTP·HClを12日間連続で腹腔内投与し、さらに3日ごとの静脈内治療薬投与を組み合わせることで、慢性的なドパミン作動性神経変性をモデル化します。	より長期の毒性物質曝露条件下で、進行性PD様行動障害および薬物応答性の評価を支援します。	詳細を見る

関連マウスモデル

カタログ番号	名称	背景系統	研究用途	操作
{{ value.product_num \|\| "--" }}	{{ value.product_name \|\| "--" }}	{{ value.product_strain \|\| "--" }}		お問い合わせ +

PD研究向け疾患関連細胞株

サイヤジェン（Cyagen）は、神経変性疾患研究に最適化された、厳密にバリデーション済みの多様な細胞株を提供しています。これらの細胞モデルは、動物モデルへの移行前に実施するハイスループットスクリーニング、機序解析、および予備的な神経毒性評価に適した、堅牢でスケーラブルな in vitro システムを研究者に提供します。

製品タイプ	製品名	遺伝子改変	サービスID	細胞形態	提供状況
DIFF	iPSC-DA（ドパミン作動性ニューロン）	—	SY-iD-00001	分化細胞	提供可能
DIFF	iPSC-NPC（神経前駆細胞）	—	SY-iN-00001	分化細胞	提供可能
MU	MU-iPSC-LRRK2（p.G2019S）	ヒト LRRK2（p.G2019S）	SY-iMU-00026	iPSC	開発中
MU	MU-iPSC-SNCA（p.A53T）	ヒト SNCA（p.A53T）	SY-iMU-00027	iPSC	開発中
MU	MU-iPSC-SNCA（p.A30G）	ヒト SNCA（p.A30G）	SY-iMU-00028	iPSC	開発中
MU	MU-iPSC-SNCA（p.E46K）	ヒト SNCA（p.E46K）	SY-iMU-00029	iPSC	開発中
MU	MU-iPSC-GBA1（p.R159W）	ヒト GBA1（p.R159W）	SY-iMU-00030	iPSC	開発中
MU	MU-iPSC-PINK1（p.Q456X）	ヒト PINK1（p.Q456X）	SY-iMU-00032	iPSC	開発中

精密な薬物投与

当社チームは、中枢神経系を標的とする投与経路を含め、PD研究に不可欠な精密投与および薬物投与法に豊富な経験を有しています。

全身投与：静脈内投与（尾静脈）、腹腔内投与、皮下投与など。
CNS標的投与：黒質や線条体などの主要脳領域への定位脳内注入。

PDにおける神経行動評価

パーキンソン病に関連する主要な運動障害および非運動障害を評価するために不可欠な、一連の行動試験パラダイムを提供します。

行動評価領域	PD研究で推奨される試験	評価機能
運動機能・協調性	ロータロッド試験	運動協調性、平衡機能、運動失調
	ポール試験	寡動、運動協調性
	握力試験	筋力
	歩行解析	精緻運動協調性および平衡機能
認知・精神行動	オープンフィールド試験	自発運動活動に関連する行動

パーキンソン病の中核的な病理学的・分子的特徴を解析し、治療候補物質の有効性を評価するための、目的に特化した解析サービス群を提供しています。

解析カテゴリー	具体的サービス	PD研究における主な用途・標的
病理・バイオマーカー解析	組織学解析・IHC/IF	αシヌクレイン凝集体（pS129、総αシヌクレイン）などの主要な病理学的特徴を可視化・定量し、チロシン水酸化酵素（TH）染色によりドパミン作動性ニューロンの健全性および脱落を評価します。
	ELISA・免疫測定	脳組織およびその他の生体試料中における総αシヌクレインおよび凝集αシヌクレイン量を高精度に定量します。
	神経伝達物質解析（HPLC）	線条体および関連脳領域におけるドパミンならびに主要代謝産物（DOPAC、HVA）の濃度を測定し、黒質線条体系経路の完全性を評価します。
遺伝子・タンパク質発現	ウェスタンブロット	αシヌクレイン（SNCA）タンパク質量、翻訳後修飾（例：リン酸化）、および凝集状態の変化を評価します。
遺伝子・タンパク質発現	RT-PCR・qPCR	SNCA遺伝子およびその他の治療標的・病理関連標的遺伝子の発現を解析し、機序的変化の理解を支援します。

ケーススタディ

当社のモデルは、研究において堅牢かつ信頼性の高いツールであることを確認するため、厳密なバリデーションを実施しています。以下のケーススタディでは、ヒト化遺伝子モデルの特性解析の成功例、および前臨床薬効評価試験における当社の専門性をご紹介します。

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サイヤジェン (Cyagen)と提携する理由

包括的なモデルソリューション

検証済みのヒト化SNCAモデルにアクセスし、他のPD関連ターゲット向けカスタムモデル開発に関する当社の専門性を活用できます。

統合型有効性評価プラットフォーム

運動機能評価から終末時の神経化学・病理解析まで、ワンストップサービスを利用できます。

データ活用による効率的に決定

厳格な品質管理と再現性へのコミットメントにより、プロジェクト判断に資する信頼性の高いデータを提供します。

専門家主導の研究設計

専門のサイエンティストチームと連携し、モデル選定からカスタム実験プロトコルの設計まで、ワンストップでサポートを提供いたします。