AI駆動型AAVディスカバリー
AIで強化されたカプシド設計、予測ターゲティング、CNSおよび眼科用途で検証されたin vivo性能により、
AAVベクターのイノベーションを加速します。
AAVベクターのイノベーションを加速します。
AIが切り拓くAAVエンジニアリングの革新
従来のAAVカプシドエンジニアリングには、ライブラリー規模の制約、成功率の低さ、反復工程に時間を要することなど、重大な限界があります。
サイヤジェン(Cyagen)のAI搭載ディスカバリープラットフォームは、ディープラーニングと予測モデリングを活用することでAAV最適化の概念を刷新し、
制限のないライブラリー探索、より高い標的化精度、ならびに開発期間の大幅な短縮を実現します。
図 1. 従来法とAI主導型AAV指向性進化プロセスの比較：
サイクル数を3～6回から1～2回へ、開発期間を3年以上から約1年へ短縮可能です。
AI強化型AAVディスカバリーワークフロー
インテリジェント変異導入、AI予測、高スループット検証を統合することで、
当社のワークフローは、特定の治療ニーズに合わせて最適化されたカスタマイズAAVカプシドの創出を加速します。
図 2. サイヤジェン(Cyagen)のAI主導型AAVディスカバリーワークフローは、標的変異導入、
ディープラーニングアルゴリズム、およびin vivo検証を組み合わせることで、カプシド選抜を迅速化します。
AI駆動型による次世代AAVバリアントの創出
当社のAI搭載プラットフォームは、導入効率の向上、組織特異性の強化、およびオフターゲット作用の低減が期待されるカプシドバリアントを予測することで、AAVディスカバリーを加速し、神経科学および眼科学領域における治療法開発の迅速化を支援します。
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サイヤジェン（Cyagen）では、眼科研究向けに最適化した先進的なin vivo薬物送達および表現型解析サービスを提供しています。高精度な眼内投与から高解像度イメージング、視覚行動解析に至るまで、当社プラットフォームは薬効および安全性評価のための包括的な機能を備えています。専門性の高いスタッフと最先端機器の支援により、一貫性、正確性、再現性に優れた前臨床データの取得を実現します。
| グループ | バリアント | 海馬 | 大脳皮質 | 脳梁 | 中脳 | 脊髄 | 肝臓 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 野生型対照 | AAV9 | 1 | 1 | 1 | 1 | 1 | 1 |
| 陽性対照 | AAV9.PHP.eB | 13.2 | 17.3 | 12.8 | 20.2 | 18.7 | 0.16 |
| AIバリアント1 | PM167 | 18.5 | 19.2 | 16.4 | 23.2 | 24.4 | 0.25 |
| AIバリアント2 | PM170 | 8.6 | 13.2 | 5.9 | 25.3 | 19.7 | 0.14 |
データ検証のハイライト：
- 生体発光イメージングにより、PM167およびPM170はそれぞれPHP.eBと比較して、CNSにおける発現が2倍超および1.5倍超強いことが確認されました。
- 凍結組織切片（EGFP）により、神経細胞および脊髄における導入効率の向上が検証されました。
- 肝指向性の抑制は、イメージングおよび組織学的解析により確認されました。
図: AI最適化AAV9バリアントにおけるCNS指向性および肝指向性
中枢神経系（CNS）標的化を強化し、オフターゲット効果を最小化したAAVベクターをお探しですか？
ケース例
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当社のAI搭載プラットフォームは、網膜浸透性に優れ、眼全体で強力な発現を示す新規AAV2バリアントを創出し、
先進的な眼科遺伝子治療開発を支援します。
| グループ | バリアント | 網膜透過性 | 眼球全体での発現 |
|---|---|---|---|
| 野生型対照 | AAV2-WT | 0 | 1 |
| 陽性対照 | AAV2.7M8 | 1 | 2 |
| AIバリアント1 | PM077 | 3 | 10 |
| AIバリアント2 | PM021 | 1.5 | 12.5 |
| AIバリアント3 | PM054 | 10 | 15 |
データ検証のハイライト：
- in vivo生物発光および化学発光アッセイにより、PM054はAAV2-WTと比較して最大15倍高い発現を示しました。
- 網膜フラットマウントイメージングにより、全網膜層にわたる広範な導入が確認されました。
- 光受容細胞への到達性は、従来型AAVバリアントを大きく上回りました。
図: AIにより最適化されたAAV2バリアントの網膜浸透性および眼全体での発現
網膜遺伝子治療向けに最適化された次世代AAVベクターをご検討ですか？
ケース例
ケース1：高ウイルス産生量の予測と検証
高精度なAIベースの産生予測モデル（Pearson R = 0.929、Spearman R = 0.859）を用いて、サイヤジェン（Cyagen）はウイルス産生量が有意に向上したAAV2バリアントの同定に成功しました。実験的検証により、PM054が近似的に
図4. AAV2産生予測モデルの検証。予測値と実測産生量の間に強い相関が認められました。
図5. AAV2-WTおよびAAV2.7M8と比較した上位AI設計バリアントのウイルス産生比。産生能の向上を示しています。
図6. 生体発光イメージングの結果、PM077、PM021、およびPM054は対照群と比較して、眼球全体におけるルシフェラーゼ発現がより強いことが示されました。
図7. 眼組織ホモジネートにおけるルシフェラーゼ発現の定量解析。AIバリアントの優れた発現レベルを示しています。
図8. 眼底蛍光イメージングにより、PM077、PM021、およびPM054投与眼において、網膜全体に広範な感染が認められました。
図9. 網膜切片イメージングにより、PM054および関連バリアントでは、RGC層からPRC層に至るまで広範なGFP発現が確認されました。
サイヤジェンのAI設計AAVベクターが、網膜疾患に対する低侵襲遺伝子治療の新たな可能性を拓く
サイヤジェン（Cyagen）の遺伝子治療研究チームが開発に携わったAI設計AAVカプシド「AAV2.PN168」の研究成果が、国際査読誌 Molecular Therapy Advances に掲載されました。本研究では、サイヤジェンのAI多目的反復スクリーニングプラットフォームと、眼科領域に特化したAAV2.PN168を体系的に評価しています。AAV2.PN168は、単回の硝子体内投与により、マウスおよび非ヒト霊長類（カニクイザル）の網膜全層と黄斑で高効率な遺伝子導入を実現し、Leber先天黒内障1型（LCA1）および滲出型加齢黄斑変性（wAMD）モデルにおける治療可能性が示されました。
本研究は、研究機関および大学との共同研究として実施され、サイヤジェンのAI駆動型AAVカプシド設計、候補選抜、in vivo検証を統合した技術基盤を示す成果です。サイヤジェンは、独自AAVプラットフォーム、標準化された疾患動物モデル、前臨床薬効評価体系を活用し、組織特異的な遺伝子送達ベクターと治療候補の開発を支援します。
サイヤジェン (Cyagen)の独自メリット
独自開発のディープラーニングモデル
当社の内製AIアルゴリズムは、組織ターゲティング、発現容量、ベクター指向性（tropism）を高精度に予測し、生物学的アッセイで検証されています。
豊富なバリアントライブラリ
脳指向性および眼組織指向性のAAVバリアントを複数、すぐに使用可能な形で提供するとともに、カスタム用途向けの組織特異的プロモーターコレクションも用意しています。
統合型遺伝子治療CROサービス
AIを活用したカプシド設計から包括的な前臨床評価まで、サイヤジェン (Cyagen)は遺伝子治療開発のスムーズな一連のプロセスをサポートいたします。
前臨床CROサービスに関するご相談
Cyagenと提携して、お客様の前臨床研究を前進させましょう。ご自身のプロジェクトの目標を当社と共有いただき、カスタマイズされたサポートを受け取ってください。
Cyagenはお客様のプライバシーを大変重視しています。当社の最新の製品や情報をお届けしたいと思っています。お客様の設定をご確認ください。
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