ES細胞ターゲティング
サイヤジェン (Cyagen)のES細胞遺伝子ターゲティングプラットフォームは、マウス胚性幹（ES）細胞を用いた相同組換え技術により、高精度かつ複雑な遺伝子改変を実現します。条件付きノックアウト、レポーター遺伝子のノックイン、ヒト化モデル、大型DNA断片の挿入などに最適です。
オフターゲットの心配なし
ヌクレアーゼ由来のオフターゲットリスクがゼロの、感受性の高い応用に最適です。
複雑な改変も簡単に実現
大容量フラグメントのノックインおよびヒト化を可能にします。最大約20 kb以上が対象となります。
信頼の高精度
長年にわたり実績のあるES細胞標的技術により、正確かつ信頼性の高い遺伝子編集を実現します。
テクノロジー
応用
FAQs
ES細胞ターゲティングの仕組み
ES細胞ターゲティングは、マウス胚性幹（ES）細胞内で相同組換えを利用して、特定の遺伝子改変を導入する技術です。改変されたES細胞は胚盤胞に注入され、キメラマウスを作製します。これにより、目的のアレルが生殖細胞系列を通じて次世代に伝達されます。
この手法は、新しいゲノム編集技術と比較して時間を要するものの、大きなDNAフラグメントや複雑な遺伝子構造の改変など、高度な遺伝子編集に特に適しています。
| 評価項目 | ES細胞遺伝子ターゲティング | TurboKnockout® （強化版） | ターゲット遺伝子編集 |
|---|---|---|---|
| 作製期間 | 10～14か月 | 6～8か月 | 5～7か月 |
| アプローチ | ES細胞を介した相同組換え | 独自のESC技術 + 自己除去型カセット | 胚段階におけるヌクレアーゼ標的化 |
| 最大Knock-inサイズ | 約20 kb（RMCE：約300 kb） | 約20 kb（RMCE：約300 kb） | ≤15 kb |
| オフターゲットリスク | なし | なし | 中程度 |
| スクリーニング方法 | PCR + Southern blot | PCR + Southern blot | PCR + シーケンシング |
| 適用例 | KO、cKO、ポイント変異、KI、ヒト化 | KO、cKO、KI、ヒト化 | KO、cKO、ポイント変異 |
| 特許リスク | 低い | なし | 高い（一部地域で制限あり） |
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引用データベース
Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, March, 2025
Intracranial AAV administration dose-dependently recruits B cells to inhibit the AAV redosing
【その他】
Gut, February, 2025
E-twenty-six-specific sequence variant 5 (ETV5) facilitates hepatocellular carcinoma progression and metastasis through enhancing polymorphonuclear myeloid-derived suppressor cell (PMN-MDSC)-mediated immunosuppression
【その他】
Cell Death & Disease, February, 2025
Mcm5 mutation leads to silencing of Stat1-bcl2 which accelerating apoptosis of immature T lymphocytes with DNA damage
【その他】
Molecular Therapy, February, 2025
Single-cell data-driven design of armed oncolytic virus to boost cooperative innate-adaptive immunity against cancer
【その他】
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