ライブウェビナー
マウスを超えて：HUGO-GT™による肥満および2型糖尿病（T2D）の創薬加速
従来の前臨床モデルでは、臨床段階で92%の失敗率に直面しています。本ウェビナーでは、このトランスレーショナルギャップを埋めるサイヤジェンのHUGO-GT™プラットフォームをご紹介します。全長ヒト化モデルが、肥満および心血管疾患に対するsiRNAなどの治療法評価をどのように可能にするかをご確認いただけます。参加者は、実際の薬力学（PD）データをレビューし、包括的なエンドツーエンドのCROサービスについて理解を深めることができます。
DATE
2026年8月1日（土）午前1時〜午前3時（JST）
LOCATION
オンライン
イントロダクション
従来の前臨床動物モデルには大きなトランスレーショナルギャップが存在し、治療標的の92%が探索段階からヒト臨床試験へ移行する過程で失敗しています。標準的な野生型および変異げっ歯類モデルでは、実際のヒト臨床アウトカムを正確に予測できないことが少なくありません。本ウェビナーでは、このギャップを埋めるためのソリューションとして、サイヤジェン（Cyagen）の特化型 Humanized Genomic Ortholog（HUGO-GT™）プラットフォームをご紹介します。全長ヒト化遺伝子置換モデルが、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）やsiRNAを含む先進的な遺伝子編集治療の評価において、バイオ医薬品企業のパートナーに高い臨床橋渡し性をもたらす仕組みについて詳しく解説します。
概要
本セッションでは、代謝性疾患および心血管疾患領域における前臨床薬効評価の主要な技術的課題を取り上げ、肥満、2型糖尿病、心血管合併症に対する標的特異的な検証データに焦点を当てます。プレミアム代謝性疾患モデル系統の作製戦略およびin vivo検証パラメータについて概説し、特にB6-hINHBEおよびB6-hALK7肥満モデル、ならびに肝臓発現型高コレステロール血症モデルであるB6-hPCSK9系統に注目します。実際の薬力学的ケーススタディを通じて、クライアント指定のsiRNA配列やセマグルチドなどの標準治療薬を用いた標的mRNAノックダウンおよび体重調整に関する具体的なデータを紹介します。最後に、体組成MRI、代謝ケージ、特殊組織学的解析などの高度な機器を用いた評価指標の測定を含め、サイヤジェン（Cyagen）の代謝性疾患向けエンドツーエンドCROサービスの概要をご紹介します。 取り上げるトピック前臨床におけるトランスレーショナルギャップ：標準的なマウスノックアウトモデルがヒト臨床アウトカムを正確に予測できない理由を検討します。
対象となる方
- 慢性代謝性疾患に対する最新の遺伝子治療モダリティ（siRNAおよびASO）を評価している研究者。
- ヒトの完全な遺伝子結合配列を保持し、臨床開発における失敗リスクの低減に資する高忠実度動物モデルを求めている研究者。
- PCSK9、INHBE、ALK7など、標的特異的な脂質クリアランス、脂肪蓄積制御、肝疾患メカニズムを解析している研究者。
主なポイント
- HUGO-GT™プラットフォームと、従来のマウスモデルに対する工学的優位性について理解できます。
- 前臨床におけるトランスレーショナルギャップと、全ゲノムヒト化がその解消にどのように貢献するかを理解できます。
- hINHBEおよびhALK7経路、ならびに肝臓—脂肪組織間の代謝シグナル伝達における重要な役割を学べます。
- ヒト化肥満モデルにおいて、有意な標的ノックダウンおよび体重減少を示した実際の前臨床データを確認できます。
- B6-hPCSK9モデルを用い、InclisiranやAZD0780などの治療薬負荷下で得られた心血管リスク低減データを検討できます。
- サイヤジェン（Cyagen）が提供する代謝性疾患モデルの包括的ポートフォリオおよびin vivo CROサービスをご覧いただけます。
ウェビナー講師
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