パンフレット
HUGO-GT™ 次世代ヒト化モデル
本パンフレットでは、次世代ヒト化マウスモデルを実現するHUGO-GT™プラットフォームをご紹介します。このプラットフォームにより、マウス遺伝子をフルサイズのヒトオルソログで生体内（in situ）置換可能となり、疾患モデルの再現性をさらに高めることが可能です。
概要
HUGO-GT™ は、サイヤジェン (Cyagen)が開発した次世代ヒト化モデルプラットフォームです。本プラットフォームは、マウスゲノムの本来の遺伝子座（native locus）に、ヒトの相同遺伝子（orthologs）を置換することで、エクソン・イントロン・UTRおよび調節配列を含む重要なゲノム構造を保持します。従来のノックイン法やcDNAベースのモデルと比較して、HUGO-GT™はより正確な発現、スプライシングおよび遺伝子調節を実現し、疾患メカニズムの解明や臨床前研究における薬剤効果の評価に最適です。
Key Insights
生体内部での遺伝子置換技術により、より予測可能な疾患モデルの構築が可能になります。
- HUGO-GT™遺伝子置換戦略の概要
- 従来のcDNAおよびノックインモデルとの比較
- SMAおよびHBB（βサラセミア）における応用例
- ヒト遺伝子構造および調節機構を保持する利点
- 神経疾患・血液疾患・希少疾患研究に適した戦略
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