ポスター
ヒトゲノムオルソログ（HUGO）マウスモデル：病態生理学および治療法の解明に向けたツール
本ポスターでは、ヒト特有の生物学的プロセスおよび疾患メカニズムの詳細解析を可能にするサイヤジェン (Cyagen)のヒトゲノムオルソログ（HUGO）マウスモデルを紹介します。これらのモデルは、hMAPT（P301L/P301S変異の有無を含む）やhMECP2-T158Mなどの完全ヒト化遺伝子を搭載し、アルツハイマー病、前頭側頭葉変性症（frontotemporal lobar degeneration）、レット症候群などの神経疾患の主要な特徴を忠実に再現します。
概要
ヒト化マウスモデル、すなわちヒトゲノムオルソログ（HUGO）モデルは、生体内（in vivo）でヒト特有の生物学的プロセスおよび疾患メカニズムを研究するための強力なプラットフォームを提供します。サイヤジェン (Cyagen)は、神経疾患を標的とする広範なHUGOマウスモデルシリーズを開発しており、mMaptをhMAPT（P301LまたはP301S変異を含む）で完全置換したマウスや、レット症候群をモデル化したhMECP2-T158Mマウスを含みます。これらのモデルは、認知機能障害、運動機能障害、進行性の神経病理（neuropathology）など、ヒト疾患の表現型を忠実に再現し、作用機序の解明研究および治療戦略の前臨床評価を可能にします。前臨床研究と臨床的意義のギャップを橋渡しすることで、これらのモデルは、ヒト神経疾患の基盤となる複雑な遺伝的・細胞的・シナプス相互作用を検討する上で非常に有用なツールです。
Key Insights
神経科学研究の推進
- 神経科学研究のためのヒト化マウスモデル：サイヤジェン (Cyagen)のHUGOマウスモデルは、ヒト遺伝子（例：hMAPT、hMECP2）を搭載し、ヒト神経疾患の表現型を忠実に再現します。
- 疾患関連表現型：モデルは、認知機能障害、運動機能障害、進行性神経病理などの臨床的に関連性の高い特徴を示し、アルツハイマー病、前頭側頭葉変性症、レット症候群などの病態を反映します。
- トランスレーショナルな価値：これらのモデルは、疾患の発症メカニズムの解明や治療戦略の評価に優れたプラットフォームを提供し、前臨床研究と臨床応用の橋渡しを実現します。
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