パンフレット
核酸医薬研究に強みを持つ革新的な薬効評価プラットフォーム
本パンフレットは、サイヤジェンが提供する核酸医薬品向けの非臨床薬効評価プラットフォームを概説している。HUGO-GT™全ゲノムヒト化モデルや標的ヒト化マウス／ラット、iPS細胞由来の神経・網膜細胞などを活用し、ASOやsiRNAの評価を支援する点が特徴である。肥満、動脈硬化、アルツハイマー病、SMA、網膜色素変性症などの疾患モデルと、PCSK9、ALK7、MAPT、SMN2、RHOを対象とした薬効評価事例が紹介されており、創薬研究からIND申請支援までの一貫したサービス内容を把握できる。
概要
本資料は、サイヤジェンが提供する核酸医薬品研究向けの非臨床薬効評価プラットフォームを紹介するものであり、ASOやsiRNAなどのオリゴ核酸医薬品を対象に、HUGO-GT™全ゲノムヒト化モデル、標的ヒト化モデル、iPS細胞由来in vitroモデル、各種疾患モデルを組み合わせ、創薬研究から非臨床評価までを一貫して支援する内容である。代謝・心血管疾患、神経・筋疾患、眼科疾患など幅広い領域に対応し、標的遺伝子のノックダウン効果、薬効、安全性、疾患表現型の改善を信頼性高く評価できる点が強みである。PCSK9、ALK7、MAPT、SMN2、RHOなどを標的とした評価事例も示されており、同プラットフォームが候補核酸医薬品の有効性検証と臨床開発への橋渡しを支援するワンストップCROサービスであることが訴求されている。
Key Insights
サイヤジェンは核酸医薬品の非臨床評価に特化した統合型プラットフォームを提供しています。 ASOやsiRNAなどのオリゴ核酸医薬品を対象に、in vivoモデル、in vitroモデル、薬効評価、薬理・毒性評価までを一貫して支援しています。
- 高品質なヒト化モデルリソース：HUGO-GT™全ゲノムヒト化モデルや標的ヒト化モデルを用い、PCSK9、INHBE、RHO、SMN2などの標的に対応しています。
- 核酸医薬品評価に適した疾患モデル：ASO、siRNA、遺伝子編集などに適用しやすく、ヒトに近い発現制御や疾患メカニズムを再現できる点が強調されています。
- in vivoとin vitroの両面から候補医薬品を評価： ヒト化マウス／ラットモデルによる体内薬効評価に加え、iPS細胞由来の神経細胞、網膜細胞、造血系細胞などを用いた細胞レベルの評価も可能です。
- 核酸医薬品の薬効を具体的に検証した実績： PCSK9、ALK7、MAPT、SMN2、RHOなどを標的としたASOやsiRNAの評価事例では、標的mRNAやタンパク質の低下、疾患症状の改善、生存率向上、網膜機能改善などが示されています。
- IND申請支援の経験：複数の顧客プロジェクトにおいてIND申請を支援してきた実績があり、非臨床データ取得から臨床移行までをサポートする体制があります。
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