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動物科学と品質管理

ES細胞を用いたBALB/cマウスモデルによる複雑な遺伝子改変

Cyagen Technical Content Team | July 13, 2025
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目次
01. BALB/cマウスの研究における重要性 02. 遺伝子標的化に適した安定したBALB/c胚性幹細胞の開発 03. TurboKnockout™ BALB/cサービスの利点 04. TurboKnockout™遺伝子標的化による創薬開発

弊社Cyagenは、胚性幹細胞(ESC)を用いた遺伝子標的化サービス全般、特に独自開発のTurboKnockout™技術を用いたBALB/cマウスモデルの提供を発表いたします。

BALB/cマウスの研究における重要性

BALB/cは、実験用に飼育された白子(アルビノ)系統のマウスであり、免疫不全および発がん物質に対する極めて高い感受性を特徴とする。BALB/cマウスは、がん研究、免疫学、核医学分野において最も広く用いられているマウス系統の一つであり、新薬開発プロジェクトにおける動物実験モデルとして最初に選ばれることが多い。また、鉱物油を投与するとプラズマサイト腫瘍(plasmacytomas)を誘発する特性から、モノクローナル抗体(mAbs)の製造にも広く利用されている。

遺伝子標的化に適した安定したBALB/c胚性幹細胞の開発

BALB/cマウスの早期胚発生において、1細胞期における核が小さく広がっており、遺伝子編集に用いられるマイクロインジェクション法の適用が困難である。胚性幹細胞(ES細胞)を用いた遺伝子標的化は、胚盤胞期にES細胞を注入するため、従来の遺伝子編集法と比較して生殖細胞伝達率(GLT)が向上する。弊社Cyagenは、2年半にわたり複数のBALB/c系統ES細胞をスクリーニングし、増殖能、染色体安定性、全能性などの複数の指標を検証した結果、正確な遺伝子改変モデルの作成に適した選抜済みBALB/c由来ES細胞の提供に成功しました。

TurboKnockout™ BALB/cサービスの利点

BALB/c系統ES細胞の厳格な選抜基準:弊社Cyagenは複数のBALB/c系統ES細胞のバッチを順次選抜し、増殖能、染色体安定性、全能性、生殖系キメラ形成能、および最終的な生殖細胞キメラ形成率を評価することで、遺伝子標的化モデルの構築に適した選抜済みBALB/c由来ES細胞を提供しています。

研究で広く用いられるマウス系統:BALB/cマウスは発がん物質に対して極めて感受性が高く、がん研究、免疫学、核医学、モノクローナル抗体(mAbs)の製造などに広く利用されており、新薬開発プロジェクトにおける動物実験モデルとして最も選ばれる系統の一つです。

オフターゲット効果なし:TurboKnockout™は従来のES細胞標的化技術に基づくため、複雑な遺伝子改変プロジェクトに適しており、正確な遺伝子改変、100%の生殖細胞伝達率(GLT)、およびオフターゲット効果のないモデルを提供します。

特許侵害のリスクなし:従来の遺伝子編集プロテクション技術と比較して、TurboKnockout™は特許問題を回避でき、新薬開発プロジェクトにおける最適な技術選択です。

短い納品期間:新規ノックアウトマウスの供給が最短6か月で可能。2世代の交配を省略する技術革新により、短縮が実現されています。1)超高度なES細胞株により100%ES細胞由来のノックアウト個体が得られ、キメラ段階を回避。2)自己除去型Neo選択カセットにより、Flpデリーターマウスとの交配を不要とします。

TurboKnockout™遺伝子標的化による創薬開発

弊社CyagenのTurboKnockout™サービスは、従来のES細胞標的化技術に基づくものであり、複雑な遺伝子ノックアウトプロジェクトに適しており、正確な遺伝子改変、100%の生殖細胞伝達率(GLT)、およびオフターゲット効果のないBALB/cマウスモデルの提供が可能です。

従来の遺伝子編集プロテクション技術と比較して、TurboKnockout™は特許紛争のリスクがなく、創薬開発プロジェクトにおける最適な技術選択です。ご相談・ご注文は、800-921-8930までお電話いただくか、[email protected]までメールでお問い合わせください。

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