HUGO-GT™ ヒト化マウスによる中枢神経系（CNS）ドラッグディスカバリー

なぜヒューマナイズドマウスモデルを使用するのか？

ヒューマナイズドマウスモデルは、人間の生理学的および病態学的特性を再現する上で優れたツールであり、従来のトランスジェニック（Tg）ヒューマナイズド動物モデルを上回る。人間の生物学に近い構造を実現することで、薬剤反応や疾患メカニズムの予測精度が向上し、臨床前研究から臨床応用への移行をスムーズにすることが期待される。 ---

HUGO-GT™ヒューマナイズドマウスモデル：次世代のソリューション

CyagenのHUGO-GT™（Humanized Genomic Ortholog for Gene Therapy）モデルは、人間の生理学的・病態学的特徴を再現する上で新たな基準を確立しており、従来のトランスジェニックモデルを凌駕している。人間の生物学に近い構造を実現することで、薬剤反応や疾患メカニズムの予測精度が向上し、臨床前研究と臨床研究のギャップを縮めることができる。 一般的に用いられるヒューマナイズドモデルには、トランスジェニックマウスやコード領域（CDS）置換モデルがあるが、ランダム挿入、複雑な遺伝的背景、ヒューマナイズ領域の制限といった課題が存在する。これらの課題を解決するため、CyagenはHUGO-GT™モデルにおいて、マウス遺伝子のフル長ゲノムDNA置換を採用している。このアプローチにより、人間遺伝子の発現、調節、機能を忠実に再現でき、マウスゲノムへの大規模DNA配列導入に伴う技術的課題を克服している。

フル長ゲノム配列ヒューマナイズドHUGOマウスモデル

HUGO-GT™は、Cyagen独自のTurboKnockout-Pro技術を用いて、マウス遺伝子をその人間由来のフル長ゲノム配列（エクソン、イントロン、UTRを含む）とイン・サイト置換する。これにより、正確な遺伝子改変が可能となり、疾患関連研究や治療法開発に貢献する。同プラットフォームの大断片ベクター技術により、カスタムミュタゲネシスが可能であり、臨床研究のニーズに応じたモデルの構築が実現している。 このアプローチにより、動物モデル内での人間遺伝子機能および調節機構の高精度な再現が可能となり、トランスレーショナル神経科学研究に最適なモデルを提供している。 ---

可能性を広げる：ターゲット遺伝子編集モデルと誘導モデル

HUGO-GT™ヒューマナイズドマウスモデルプラットフォームに加え、Cyagenは、多数の研究用準備完了ターゲット遺伝子編集モデルおよび薬剤誘導モデルを提供しており、さまざまな神経疾患に対する検証済みのモデルが整備されている。

ターゲット遺伝子編集モデル：

• AD-M1：アルツハイマー病（AD）、脳血管アミロイド症（CAA）、Notchシグナル経路に関する研究用トランスジェニックモデル。
• FVB-hHTT Q150 KI：ハンチントン病の病態発現から治療薬開発、効果評価までを精密に再現可能なモデル。
• DMD-Q995：ドゥシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の発症メカニズム研究および治療薬候補スクリーニングに有用なモデル。

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研究用準備完了神経疾患モデル

当社の神経疾患マウスモデルは、遺伝子ノックアウト、コンディショナルノックアウト、点突然変異、トランスジェニック、ヒューマナイズドモデルなど、多様なターゲティング手法に対応した広範なモデル群を提供している。

研究用準備完了神経疾患モデルをぜひご覧ください：

これらのモデルは、16,000種類以上の既存ノックアウト（KO）およびコンディショナルノックアウト（CKO）マウスモデルを含むCyagenのノックアウトカタログと併用可能であり、パーキンソン病や脊髄性筋萎縮症（SMA）をはじめとする多様な疾患研究や、他の研究分野にも応用可能である。

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神経科学CROプラットフォーム：研究に向けた包括的ソリューション

Cyagenの契約研究機関（CRO）プラットフォームは、神経科学研究のワンストップソリューションを提供している。モデル開発、繁殖、薬剤投与、行動テスト、表現型評価までを網羅するサービスを提供。最先端の神経行動解析プラットフォームを備え、高品質な研究結果を確実に実現し、研究の加速を支援している。 ---

神経科学HUGO-GT™ウェビナーを視聴する

HUGO-GT™モデルが神経科学研究をどのように変革しているかを学びたい方は、Cyagenの限定ウェビナーレコーディングをご視聴ください。本セッションでは以下の内容をカバーしています：

• HUGO-GT™モデルの概要と応用分野の紹介。
• レット症候群研究におけるhMECP2モデルの事例研究。
• CyagenのCROプラットフォームによる神経科学研究への洞察。

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なぜCyagenを選択するのか？

78,400種類以上のモデル開発実績、10,925件以上の論文でのサービス引用実績を誇るCyagenは、世界中の研究者から信頼されるパートナーとして確立している。革新的なヒューマナイズドモデル、検証済みのターゲット遺伝子編集および誘導モデル、包括的なCROサービスを組み合わせることで、神経科学研究の前進を支えるツールと専門知識を提供している。

無料相談サービス

Cyagenの専門チームは、カスタムモデル開発や研究目的に合わせたカスタマイズソリューションについて、無料で相談を受け付けています。カスタムモデル開発の専門家からプロジェクト見積もりを取得できます。 Cyagenの最先端のソリューションおよび神経疾患研究用モデルで、研究を加速させましょう。ご連絡ください。