神経科学
HUGO-GT™ ヒト化マウスによる中枢神経系（CNS）ドラッグディスカバリー
Cyagen Technical Content Team | July 15, 2025
Rett症研究用ヒト化MECP2マウスモデル
B6-hMECP2系統は、レット症候群研究に適した生存可能かつ繁殖可能なマウスを提供します。ターゲット薬理学研究向けにカスタム変異マウスの作成サービスもご提供可能です。
目次
なぜヒューマナイズドマウスモデルを使用するのか？
ヒューマナイズドマウスモデルは、人間の生理学的および病態学的特性を再現する上で優れたツールであり、従来のトランスジェニック（Tg）ヒューマナイズド動物モデルを上回る。人間の生物学に近い構造を実現することで、薬剤反応や疾患メカニズムの予測精度が向上し、臨床前研究から臨床応用への移行をスムーズにすることが期待される。HUGO-GT™ヒューマナイズドマウスモデル：次世代のソリューション
CyagenのHUGO-GT™（Humanized Genomic Ortholog for Gene Therapy）モデルは、人間の生理学的・病態学的特徴を再現する上で新たな基準を確立しており、従来のトランスジェニックモデルを凌駕している。人間の生物学に近い構造を実現することで、薬剤反応や疾患メカニズムの予測精度が向上し、臨床前研究と臨床研究のギャップを縮めることができる。 一般的に用いられるヒューマナイズドモデルには、トランスジェニックマウスやコード領域（CDS）置換モデルがあるが、ランダム挿入、複雑な遺伝的背景、ヒューマナイズ領域の制限といった課題が存在する。これらの課題を解決するため、CyagenはHUGO-GT™モデルにおいて、マウス遺伝子のフル長ゲノムDNA置換を採用している。このアプローチにより、人間遺伝子の発現、調節、機能を忠実に再現でき、マウスゲノムへの大規模DNA配列導入に伴う技術的課題を克服している。フル長ゲノム配列ヒューマナイズドHUGOマウスモデル
HUGO-GT™は、Cyagen独自のTurboKnockout-Pro技術を用いて、マウス遺伝子をその人間由来のフル長ゲノム配列（エクソン、イントロン、UTRを含む）とイン・サイト置換する。これにより、正確な遺伝子改変が可能となり、疾患関連研究や治療法開発に貢献する。同プラットフォームの大断片ベクター技術により、カスタムミュタゲネシスが可能であり、臨床研究のニーズに応じたモデルの構築が実現している。 このアプローチにより、動物モデル内での人間遺伝子機能および調節機構の高精度な再現が可能となり、トランスレーショナル神経科学研究に最適なモデルを提供している。HUGO-GT™フルゲノムヒューマナイズ化モデルの主な特徴：
- イン・サイト遺伝子置換：フルゲノム配列を用いることで、人間遺伝子機能の正確な再現を実現。
- 遺伝子調節の最小限の乱れ：異なる組織における自然な調節パターンを維持。
- 疾患関連突然変異：薬剤スクリーニングに向けた疾患原因となる突然変異の迅速な開発を可能に。
- 優れた精度：現行モデルの限界を克服し、人間に関連する表現型を提供。
神経科学向けHUGO-GT™ヒューマナイズドマウスモデル：
Cyagenは、神経科学研究に特化したHUGO-GT™モデルを多数提供しており、以下のようなモデルが含まれる：
- B6-hMECP2：レット症候群およびその他の神経発達障害の研究。
- B6-hTARDBP：筋萎縮性側索硬化症（ALS）の研究。
これらのモデルは、神経疾患の遺伝的基盤を解明し、革新的な治療戦略の検証に不可欠な機会を提供している。
可能性を広げる：ターゲット遺伝子編集モデルと誘導モデル
HUGO-GT™ヒューマナイズドマウスモデルプラットフォームに加え、Cyagenは、多数の研究用準備完了ターゲット遺伝子編集モデルおよび薬剤誘導モデルを提供しており、さまざまな神経疾患に対する検証済みのモデルが整備されている。ターゲット遺伝子編集モデル：
- AD-M1：アルツハイマー病（AD）、脳血管アミロイド症（CAA）、Notchシグナル経路に関する研究用トランスジェニックモデル。
- FVB-hHTT Q150 KI：ハンチントン病の病態発現から治療薬開発、効果評価までを精密に再現可能なモデル。
- DMD-Q995：ドゥシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の発症メカニズム研究および治療薬候補スクリーニングに有用なモデル。
誘導モデル：
- 6-OHDA処理ラット：6-ヒドロキシドパミン（6-OHDA）は、パーキンソン病（PD）研究においてドパミン作動性神経細胞の変性をモデル化するために広く用いられる神経毒物質。疾患の病態生理、神経保護戦略、治療効果評価に活用される。
- MPTP処理マウス：1-メチル-4-フェニル-1,2,3,6-テトラヒドロピリジン（MPTP）を腹腔内投与し、異なる投与法によりPDのさまざまな側面を再現可能。
- 慢性不規則軽度ストレス（CUMS）モデル：現在、うつ病および重度うつ病障害の研究に最も広く用いられ、信頼性と効果性が確認されたラットモデル。
研究用準備完了神経疾患モデル
当社の神経疾患マウスモデルは、遺伝子ノックアウト、コンディショナルノックアウト、点突然変異、トランスジェニック、ヒューマナイズドモデルなど、多様なターゲティング手法に対応した広範なモデル群を提供している。研究用準備完了神経疾患モデルをぜひご覧ください：
| 製品番号 | 製品 | 遺伝子背景 | 応用分野 |
| C001427 | B6-hSNCA | C57BL/6NCya | パーキンソン病 |
| C001504 | B6-hSMN2(SMA) | C57BL/6NCya | 脊髄性筋萎縮症（SMA） |
| C001518 | DMD-Q995* | C57BL/6JCya | ドゥシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD） |
| C001410 | B6-htau | C57BL/6JCya | 前頭側頭型認知症、アルツハイマー病、その他の神経変性疾患 |
| C001437 | B6-hIGHMBP2 | C57BL/6NCya | 呼吸不全型1型脊髄性筋萎縮症およびシャルコー・マリー・トゥース病2S型 |
| C001418 | B6-hTARDBP | C57BL/6JCya | 筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、その他の神経変性疾患 |
| C001398 | B6-hATXN3 | C57BL/6NCya | 脊髄小脳性運動失調症3型 |
| C001568 | B6-hMECP2 | C57BL/6NCya | レット症候群 |
| C001569 | B6-hMECP2*T158M | C57BL/6NCya | レット症候群 |
| C002076 | huLMNA | C57BL/6NCya | プロジャリア症候群 |
| C001874 | FVB-hHTT Q150 KI | FVB/NJCya | ハンチントン病の治療薬開発およびスクリーニング；ハンチントン病に対する治療薬の効果・安全性評価；ハンチントン病の病態発現研究。 |
| - | 6-OHDA処理ラット | - | パーキンソン病（PD） |
| - | CUMSモデル | C57BL/6JCya | うつ病 |
| - | AD-M1 | C57BL/6JCya | アルツハイマー病（AD）、脳血管アミロイド症（CAA）、Notchシグナル経路に関する研究。 |
| - | AD-M2 | C57BL/6JCya | アルツハイマー病（AD）、脳血管アミロイド症（CAA）、Notchシグナル経路、その他の神経変性疾患に関する研究。 |
| - | MPTP処理マウス | - | パーキンソン病（PD） |
| - | 坐骨神経慢性圧迫損傷モデル（CCI） | - | - |
これらのモデルは、16,000種類以上の既存ノックアウト（KO）およびコンディショナルノックアウト（CKO）マウスモデルを含むCyagenのノックアウトカタログと併用可能であり、パーキンソン病や脊髄性筋萎縮症（SMA）をはじめとする多様な疾患研究や、他の研究分野にも応用可能である。
神経科学CROプラットフォーム：研究に向けた包括的ソリューション
Cyagenの契約研究機関（CRO）プラットフォームは、神経科学研究のワンストップソリューションを提供している。モデル開発、繁殖、薬剤投与、行動テスト、表現型評価までを網羅するサービスを提供。最先端の神経行動解析プラットフォームを備え、高品質な研究結果を確実に実現し、研究の加速を支援している。神経科学HUGO-GT™ウェビナーを視聴する
HUGO-GT™モデルが神経科学研究をどのように変革しているかを学びたい方は、Cyagenの限定ウェビナーレコーディングをご視聴ください。本セッションでは以下の内容をカバーしています：- HUGO-GT™モデルの概要と応用分野の紹介。
- レット症候群研究におけるhMECP2モデルの事例研究。
- CyagenのCROプラットフォームによる神経科学研究への洞察。
なぜCyagenを選択するのか？
78,400種類以上のモデル開発実績、10,925件以上の論文でのサービス引用実績を誇るCyagenは、世界中の研究者から信頼されるパートナーとして確立している。革新的なヒューマナイズドモデル、検証済みのターゲット遺伝子編集および誘導モデル、包括的なCROサービスを組み合わせることで、神経科学研究の前進を支えるツールと専門知識を提供している。無料相談サービス
Cyagenの専門チームは、カスタムモデル開発や研究目的に合わせたカスタマイズソリューションについて、無料で相談を受け付けています。カスタムモデル開発の専門家からプロジェクト見積もりを取得できます。 Cyagenの最先端のソリューションおよび神経疾患研究用モデルで、研究を加速させましょう。ご連絡ください。本記事のテーマに関連するサイヤジェンのマウスモデル
| カタログ番号 | 名称 | ベース系統 | 操作 |
|---|---|---|---|
| C001518 | Dmd-Q995* | C57BL/6JCya | |
| C001504 | huSMN2(SMA) | C57BL/6NCya | |
| C001568 | huMECP2 | C57BL/6NCya | |
| C001569 | huMECP2-T158M | C57BL/6NCya | |
| C001418 | B6-hTARDBP | C57BL/6JCya | |
| C001427 | B6-hSNCA | C57BL/6NCya | |
| C001437 | B6-hIGHMBP2 | C57BL/6NCya | |
| C002076 | huLMNA | C57BL/6NCya | |
| C001398 | huATXN3 | C57BL/6NCya | |
| C001410 | hutau(MAPT) | C57BL/6JCya | |
| C001874 | hHTT-Q150(FVB) | FVB/NJCya |
Cyagenからの更新情報やプロモーション情報を受け取るために、ご購読ください。
購読する
* お客様のプライバシーは当社にとって非常に重要です。決して第三者と共有することはありません。
さらに探求してください。
研究をさらなる高みへ
最適なリサーチサポートを通じて、研究の進展を強力にバックアップします。詳細については、こちらからお問い合わせください。