このたび、サイヤジェン（Cyagen）（蘇州）Biosciences Co., Ltd.（以下「サイヤジェン（Cyagen）」）は、Lumiere Therapeutics（蘇州）Co., Ltd.（以下「Lumiere」）と戦略的提携契約を締結し、LumiereのenCas12Ultraの商業化を共同で推進することとなりました。両社は、高効率かつ低オフターゲット特性を有する遺伝子編集ツールであるenCas12Ultraに関連する特許および技術について、ライセンス契約を締結しました。
Lumiereにより開発されたenCas12Ultraタンパク質は、大腸菌（Escherichia coli）を用いた発現および精製によって産生される、単一crRNA依存性ヌクレアーゼです。本酵素は、プロトスペーサー隣接モチーフ（PAM）として5'-TTN配列を有するDNA（二本鎖DNA：dsDNA）標的を特異的に認識・切断します。この過程において粘着末端を伴う二本鎖切断（DSB）を形成し、微生物、植物、動物ゲノムにおけるノックインおよびノックアウト遺伝子編集を可能にします。従来のCas9およびCas12タンパク質と比較して、enCas12Ultraはより広範なPAM認識能を有し、編集効率の向上と同時に同等または低減されたオフターゲット効果を示します。
図1：enCas12Ultraタンパク質による二本鎖DNA切断（DSB）後のDNA修復における遺伝子ターゲティング機構。本過程においてドナーDNAを導入することで、標的遺伝子編集を実現することが可能です。
本提携により、サイヤジェン（Cyagen）は、遺伝子改変動物モデル、遺伝子編集細胞モデル、ならびに細胞・遺伝子治療分野における豊富な実績とリソースを活用し、LumiereによるenCas12Ultraの商業展開を支援します。両社は、知的財産、技術プラットフォーム、商業化戦略、および国際的事業運営を統合し、遺伝子編集技術サービスにおける新たなパラダイムの確立を目指します。本戦略的協業は、革新的治療ソリューションの開発を加速するとともに、本分野における持続的成長を促進することが期待されます。
2006年に設立されたサイヤジェン（Cyagen）は、遺伝子編集モデルおよび創薬研究開発を支援するCROサービスにおいて高い専門性を有する企業です。先進的な遺伝子編集技術および疾患モデルプラットフォームを活用し、モデル構築から薬効評価に至るまでのエンドツーエンドサービスを提供しています。
同社は製品ラインの拡充を継続的に進めるとともに、データおよびモデル開発における強みを活かし、眼科学、神経科学、代謝性疾患研究に特化したCROサービスプラットフォームを展開しています。900名以上の従業員と総面積40,000平方メートル以上の施設を有し、高品質な研究モデルおよびサービスを通じてグローバルな創薬研究を支援しています。
2021年に設立されたLumiere Therapeuticsは、先進的な遺伝子編集技術の研究および商業化に特化した企業であり、革新的な遺伝子編集ツールおよび細胞・遺伝子治療手法の開発に注力しています。設立以来、同社は新規遺伝子編集ツールおよびデリバリーシステムに関して10件以上の特許出願を行っています。Casタンパク質、塩基編集技術、エピジェネティック編集、ウイルス様粒子（VLP）デリバリーシステムに関する基盤的知的財産を保有する、中国でも数少ない企業の一つです。2024年1月5日には、同社の研究チームが開発した独自技術「改変型アデノシンデアミナーゼおよび塩基編集技術」に関して、中国国家知識産権局（CNIPA）より特許認可を取得し、独自知財を有する塩基編集技術の特許取得企業として先駆的地位を確立しました。
