Cyagen 提携パートナーである InnoVec、IVB103 の臨床試験について米国FDAから治験承認を取得
2024年7月26日、InnoVecのIVB103注射剤は、米国食品医薬品局（FDA）より早期の新薬臨床試験開始届（IND）承認を取得し、臨床試験段階へ進行可能となりました。
InnoVecの創薬開発におけるパートナーとして、サイヤジェン（Cyagen）はこの重要なマイルストーンの達成に心より祝意を表するとともに、今後の新薬研究開発のさらなる成功を祈念いたします。当社は、マウス脈絡膜新生血管（CNV）モデルの構築、眼内投与手技の実施、ならびに薬効評価モニタリングといった重要なサービスを提供することで、IVB103注射剤の開発プロセスに参画できたことを光栄に思います。これらの取り組みは、血管新生型加齢黄斑変性（nAMD）に対する遺伝子治療の臨床応用への進展に大きく寄与しました。
IVB103注射剤は、InnoVecが独自に開発した新規デリバリーベクターを基盤とし、硝子体内投与により投与されるnAMD治療薬です。前臨床データにおいて、IVB103は開発中の他の先進的国際製品を上回る性能を示し、「ベスト・イン・クラス」となる可能性を有しています。FDAによる情報要求においては、化学・製造・品質管理（CMC）に関する1件の質問のみであり、非臨床領域に関する指摘はなく、Innovecのベクターが優れた安全性および創薬適性を有することが示唆されました。これにより、FDAからの早期IND承認取得に至りました。さらに、2024年7月18日には、中国国家薬品監督管理局医薬品評価センター（CDE）がIVB103の臨床試験申請を正式に受理しています。
眼科遺伝子治療CROサービスプラットフォーム
サイヤジェン（Cyagen）は、これまでに蓄積してきたバイオインフォマティクスおよび遺伝子編集プロジェクトの豊富な経験とデータ基盤を活用し、遺伝子治療薬スクリーニングのための技術サービスプラットフォームを構築しています。本プラットフォームは、一般的な前臨床遺伝子治療研究開発に対応するだけでなく、眼科、神経科学、腫瘍学などの各疾患領域に特化した技術サービスも提供しています。
さらに、当社の遺伝子治療スクリーニング能力を基盤として、眼科疾患に特化した包括的な遺伝子治療ソリューションを構築しています。当社の眼科CROプラットフォームでは、眼科精密手技に熟練した専門技術者、世界水準の小動物用眼科機器、ならびに前臨床眼科遺伝子治療研究に対応した標準化サービスを提供しています。これにより、眼科疾患モデルの構築、眼内投与、in vivo眼科表現型解析、分子病理学的薬効評価に至るまで、ワンストップでの研究支援が可能です。
IVB103開発において活用されたサイヤジェン（Cyagen）の前臨床眼科CROサービス
| AI支援型AAVベクター開発 |
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| 多様な眼科疾患モデル |
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| 高度かつ効率的な眼科薬理解析プラットフォーム |
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InnoVec Bioについて
2021年に設立されたBeijing InnoVec Biotherapeutics Inc.（InnoVec Bio）は、遺伝子編集デリバリー技術および医薬品開発に特化した企業です。「In China For Global」という理念のもと、精密かつ安全で効率的な組織特異的ベクターの開発に注力しています。同社は、ヒト体内のあらゆる組織・臓器への遺伝子送達という課題の解決を目指し、さまざまな疾患および患者層における遺伝子治療の応用拡大を推進しています。
遺伝子治療デリバリー技術分野において、InnoVec Bioは眼内投与用AAVベクターを開発し、小動物および大型動物において広範な検証を実施しています。これらのベクターを基盤として、臨床研究を推進しています。また、肝臓、心臓、神経、筋肉などを標的とするキャリアの開発も進行中です。さらに、ウイルスベクターの免疫原性に起因する毒性や反復投与の課題に対処するため、ヒト由来タンパク質を用いた完全ヒト由来ウイルスデリバリーベクターの開発にも取り組んでおり、理論上は免疫原性の最小化または排除が期待されています。
自社開発の眼内投与ベクターを基盤として、InnoVec Bioは製品開発を積極的に推進しています。これには、X連鎖網膜分離症（XLRS）、完全色覚異常（CNGA3）、レチノール脱水素酵素12（RDH12）、若年性黄斑変性（ABCA4）などの遺伝性網膜疾患や、網膜剥離、加齢黄斑変性などの一般的な網膜疾患が含まれます。さらに、アルツハイマー病、神経変性疾患、筋萎縮症など、眼科領域以外の疾患に対する遺伝子治療の開発にも取り組んでいます。
InnoVecは海新宇医薬産業パーク（海淀区A区）に所在し、3,000平方メートルの研究開発およびオフィススペースを有しています。中関村におけるハイテク企業認定、科技型中小企業認定、イノベーション型中小企業認定を取得しています。また、「創客北京」および「創業北京」イノベーションコンテストにおいていずれも第3位を受賞しています。さらに、中関村国家自主創新示範区からの高品質発展支援資金を獲得し、複数の市級イノベーションプロジェクトを主導しています。
サイヤジェン（Cyagen）について
2006年に設立されたサイヤジェン（Cyagen）は、データ、アルゴリズム、モデルを活用して創薬研究を加速する革新的なCRO企業です。動物モデル技術と人工知能を融合し、遺伝子編集動物モデル分野の最前線を担っています。動物モデルリソースライブラリー、カスタムモデル作製、飼育管理、無菌マウス技術、表現型機能評価などを含む包括的かつ高度なソリューションを提供し、基礎研究および創薬開発における幅広いニーズに対応しています。
さらに、サイヤジェン（Cyagen）は製品ラインの拡充とデータ・モデル開発能力の強化を継続するとともに、遺伝子治療および細胞治療分野への戦略的投資を推進しています。標的予測・検証、ウイルスベクター開発、評価モデル構築、薬効評価を統合したプラットフォームにより、急速に進展するバイオ医薬分野における持続的成長を目指しています。
現在、サイヤジェン（Cyagen）は900名以上の従業員と40,000平方メートルを超える施設を有し、広州、蘇州、固安に完全子会社を展開するとともに、成都、北京、上海、武漢、長沙に拠点を構えています。さらに、米国サンタクララおよび日本・東京にも拠点を有しています。世界100以上の国・地域において研究者、研究機関、企業との広範な連携を構築しており、その技術と製品はCNS（Cell, Nature, Science）を含む10,000報以上の学術論文に活用されています。
バイオテクノロジーの無限の可能性を切り拓くというビジョンのもと、サイヤジェン（Cyagen）は世界中の研究者と連携し、より良い未来の創造に貢献してまいります。
