ライブウェビナー
遺伝子改変ヒト化マウスモデル：ヒト生物学と橋渡し研究をつなぐ
従来の部分ヒト化マウスモデルでは、ヒト特有の遺伝子制御やスプライシングパターンを十分に再現できず、前臨床研究から臨床応用への橋渡しにおいて大きな課題となっています。
本セッションでは、代謝疾患、心血管疾患、神経疾患、希少疾患に対する遺伝子治療開発における検証済みの事例を通じて、TurboKnockout™ 遺伝子編集技術を活用した包括的な前臨床CROソリューションをご紹介します。
DATE
September 11 , 2026 | 11:00 AM - 1:00 PM PT
LOCATION
Online
はじめに
遺伝的ヒト化マウスは、疾患モデル構築や創薬標的の検証において不可欠な研究ツールです。しかし、従来のモデルでは特定のコーディング領域のみを置換する手法が用いられており、ヒト特有の包括的な遺伝子制御ネットワークやスプライシング環境を十分に再現できません。その結果、前臨床試験の結果と臨床成績との間に重大なトランスレーショナルギャップが生じています。
本セッションでは、HUGO-GT™（HUmanized Genomic Ortholog for Gene Therapy）プラットフォームを用いて構築された完全ゲノムヒト化マウスモデルをご紹介します。マウス遺伝子全体を完全なヒトゲノムオルソログへ置換することで、これらのモデルは本来のヒト遺伝子発現を再現します。先進的なモデルが従来の課題をどのように克服するのか、またASO、siRNA、遺伝子治療プログラムにおける実用的な応用例をご紹介します
概要
本ウェビナーでは、部分的ヒト化戦略における主要な技術的課題を解説し、学術研究およびトランスレーショナル研究における完全ゲノムヒト化の革新的な利点をご紹介します。設計から構築までの一連のワークフローを詳しく説明し、保持されたヒト由来イントロン配列、制御配列、スプライシング配列が、コーディング領域のみを置換した従来モデルの重大な限界をどのように解消するかを解説します。
参加者の皆様には、遺伝子治療および創薬研究におけるこれらのモデルの具体的な応用例について、以下の内容を通じて理解を深めていただけます：
- 実証的ケーススタディ：家族性高コレステロール血症および脊髄性筋萎縮症（SMA）を対象とした詳細な性能評価データ。
- 治療モダリティ評価：ASO、siRNAなどの治療法におけるin vivo有効性および臨床応用可能性の検証。
- 幅広い疾患領域への応用：神経疾患、眼科疾患、代謝疾患、心血管疾患、希少疾患研究を対象とした利用可能なHUGO-GT™モデルライブラリの紹介。
- 先進的モデル作製技術：TurboKnockout™技術により、大規模ゲノムノックインを効率化し、ヒト化マウス系統を作製する方法の紹介。
対象者
- ヒト疾患動物モデルを開発する研究代表者（PI）およびトランスレーショナル医学研究者。
- ASO、siRNA、オリゴヌクレオチド治療薬を用いた遺伝子治療研究に携わる研究者。
- 希少疾患、神経疾患、眼科疾患、代謝疾患、心血管疾患を研究する研究者。
- 新規治療標的の臨床応用を目指すバイオテクノロジー企業の研究開発責任者。
取り上げるトピック
- さまざまなヒト化戦略の利点、限界、トランスレーショナルへの影響を理解する。
- 完全ゲノムヒト化モデルが、複雑なヒト遺伝子生物学（スプライシングおよび遺伝子制御）をどのように再現するかを学ぶ。
- HUGO-GT™モデルの遺伝子治療研究および創薬開発における実用的な応用例を理解する。
- 複数の疾患領域におけるin vivo有効性およびトランスレーショナル効果を示す実際のケーススタディを確認する。
講演者
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ソリューション紹介
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