遺伝疾患とゲノミクス
ノックインマウスとは何か？
Cyagen Technical Content Team | June 11, 2025
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目次
遺伝子ノックイン（KI）マウスは、相同組換えを用いて特定の遺伝子座に特定の突然変異または外来遺伝子を導入することで作成される。これにより、レポーター遺伝子の発現を用いてノックイン遺伝子の発現を追跡可能となる。
遺伝子ノックインとは？
遺伝子ノックイン（KI）とは、特定の遺伝子座に、点突然変異（ヒト遺伝疾患を模倣するため）、レポーター遺伝子（EGFP、RFP、mCherry、YFP、lacZ、ルシフェラーゼなど）、またはcDNA（機能ゲノミクス用に発現させる）を相同組換えにより導入することを指す。この際、レポーター遺伝子やcDNAの発現は、対象遺伝子と同一スケジュールで行われる。定義上、レポーター遺伝子やcDNAがマウス遺伝子を置換する場合、ノックアウトとノックインが同時に発生する。また、マウスの内因性遺伝子をヒト遺伝子に置換するか、ヒトcDNAをマウス遺伝子のATG位置に挿入することで、ヒト化マウスモデルを構築することも可能である。
ノックインマウスの用途
遺伝子ノックインマウスは、医療研究において不可欠なツールであり、新規ドラッグターゲットの同定や前臨床薬効評価に用いられる。
- ヒトの遺伝的メカニズムを再現する
- ヒト疾患の病態メカニズムを解明する
- ヒト化マウスの構築により、ドラッグ開発を加速する
- 遺伝子発現の追跡
- 細胞系列追跡（細胞の起源を追跡）
- その他
遺伝子ノックインマウスモデルの種類
- 通常ノックイン：指定された部位に外来遺伝子配列を挿入する。
- Rosa26ノックイン：Rosa26領域（「安全なハーバーローカス」）に外来遺伝子を導入する。これにより、他の遺伝子の発現に影響を与えることなく、外来遺伝子の挿入が可能となる。
- 点突然変異：マウス同源遺伝子の対応する位置に点突然変異を導入する。主にヒト遺伝疾患のモデル作成に用いられる。
- 条件付き点突然変異：Cre/loxPシステムと組み合わせ、組織特異的および／または時空間的に制御可能な点突然変異を実現する。この条件付きモデルは、突然変異によって胚性致死を引き起こす問題を回避できる。
- ヒト化：マウスの内因性遺伝子をヒト同源遺伝子に置換し、疾患のヒト化マウスモデルを構築する。免疫学、生理学、抗体薬スクリーニング、有効性評価など幅広い研究に利用される。
遺伝子ノックインマウスモデルの構築手法
ノックインマウスモデルは、ターゲット遺伝子編集-Proまたは胚性幹細胞（ES細胞）を用いた遺伝子標的化技術により構築可能。当社独自のTurboKnockout™遺伝子標的化サービスを活用することで、最大300 kbまでの大型フラグメントノックイン（LFKI）マウスの作成が可能となる。
Cyagen ノックインマウスの対応能力
| TurboKnockout™ 遺伝子標的化 | Targeted Gene Editing-Pro ゲノム編集 | |
|---|---|---|
| アプローチ | 独自のTurboKnockout™技術を用いたES細胞における相同組換え | 原核注射によるターゲット遺伝子編集-Pro核酸酵素を用いた遺伝子標的化 |
| 応用分野 | 条件付きノックアウト・点突然変異・大型フラグメントノックイン・ヒト化 | 条件付きノックアウト・点突然変異・大型フラグメントノックイン・グローバルノックアウト |
| ノックイン（KI）フラグメントサイズの制限 | 1回の遺伝子標的化で約20 kb RMCEヒト化：約300 kb |
内因性遺伝子：約15 kb Rosa26/H11：約12 kb |
| 条件付きノックアウト（cKO） | 単一標的：約7 kb 二重標的：約100 kb |
ドナーベクター：約7 kb ssDNA：約100 kb |
| ドナー背景 | マウス系統：C57BL/6、BALB/c | マウス系統：C57BL/6、FVB ラット系統：Sprague-Dawley（SD）、Long Evans |
| 納品までの期間 | 6～8か月 | 5～7か月 |
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