資料室

遺伝子改変マウス・ラットの作製後に必要となる繁殖戦略、コロニー管理、ジェノタイピング解析について、研究現場で役立つ基本知識と実践的な手法を体系的に解説した技術ガイドです。

本資料では、in vivo CAR-T医薬品の研究開発から前臨床評価までを支援するワンストップソリューションをご紹介します。in vivo CAR-Tの基本原理をはじめ、免疫系ヒト化マウスおよび標的ヒト化モデルの選択、CAR-T細胞の体内増幅、標的細胞除去、エフェクター／メモリー表現型、PD-1発現、CD4/CD8構成比、オフターゲット効果など、前臨床研究における主要な評価項目を実データとともに解説しています。ヒト免疫環境をより適切に再現したモデルを活用し、in vivo CAR-Tの薬効・作用機序・安全性を多角的に評価するための研究設計に役立つ資料です。

本パンフレットは、サイヤジェンが提供する核酸医薬品向けの非臨床薬効評価プラットフォームを概説している。HUGO-GT™全ゲノムヒト化モデルや標的ヒト化マウス／ラット、iPS細胞由来の神経・網膜細胞などを活用し、ASOやsiRNAの評価を支援する点が特徴である。肥満、動脈硬化、アルツハイマー病、SMA、網膜色素変性症などの疾患モデルと、PCSK9、ALK7、MAPT、SMN2、RHOを対象とした薬効評価事例が紹介されており、創薬研究からIND申請支援までの一貫したサービス内容を把握できる。

TFR1（TfR1／TFRC／CD71）は、鉄代謝に関わる受容体として知られてきましたが、近年では抗体医薬や薬物送達プラットフォームにおける重要な標的として注目されています。 その価値は、単に腫瘍細胞で高発現している点だけではありません。抗体結合、受容体介在性エンドサイトーシス、血液脳関門を越える輸送、さらにADC・融合タンパク質・核酸医薬など多様なcargoの組織送達に応用できる可能性があります。 一方で、TFR1は正常な鉄代謝にも深く関与するため、安全性や種差、体内動態を慎重に評価する必要があります。本稿では、TFR1の基本的な生物学的特徴、創薬応用、臨床研究の進展、競争環境および関連するヒト化モデルについて概説します。

Cyagenの細胞株カタログは、バイオメディカル研究を支援する野生型および遺伝子改変細胞株を網羅した総合ディレクトリです。多様なiPSCモデルを含む8つのカテゴリーを展開し、数百種類におよぶモデルの詳細仕様を掲載しています。研究者の皆様は、がん研究、神経変性疾患、代謝性疾患などの研究を推進するために、最適なin vitro研究ツールを効率的に選定できます。

Cre-loxP組換えシステムは、特定の組織・細胞・発生段階において遺伝子機能を解析するための重要な技術です。本資料では、CreリコンビナーゼとloxP配列による組換えの基本原理をはじめ、条件付きノックアウト／ノックインマウス、Creドライバーマウス、誘導型CreERシステム、PCRジェノタイピング、蛍光レポーターを用いた組換え検証、タモキシフェン誘導時の注意点までを体系的に解説しています。実験設計からモデル選択、検証、トラブルシューティングまで、Cre-loxP関連研究を進めるうえで役立つ実用的なガイドです。